真实世界助力儿科临床实践： “RSCLR项目”中期总结实录
2018-11-01 MedSci MedSci
长期以来，随机对照研究（RCT）备受临床医师的青睐，因其具备临床科研设计有四大原则：随机化、设立对照、盲法、基线可比性，是循证医学证据的基石，是临床疗效评价的“金标准”。RCT研究具有无可厚非的科学性，然而，科学只是一种方法学手段，而不是目的。RCT研究逐渐表现出设计过于理想、抽样局限性以及安全性数据不充分的弊端，在这样的背景下，真实世界研究应运而生，而且似乎离我们越来越近。图：韩美总经理任海龙致
“随着医疗界对真实世界研究（RWS）高度关注，真实世界研究可为整个医药产业生命线做出巨大的贡献。易坦静®不同治疗模式对儿童下呼吸道感染疗效的注册研究（RSCLR项目）”是首次在中国开展的儿科真实世界研究，希望通过该项目对传统的随机对照试验数据、观察性研究和市场研究充实证据，以更好地指导临床决策。”在日前召开的“RSCLR项目中期总结会上，北京韩美总经理任海龙在致辞中指明了开展RSCLR项目的目标和方向。
图：韩美总经理任海龙致辞
长期以来，随机对照研究（RCT）备受临床医师的青睐，因其具备临床科研设计有四大原则：随机化、设立对照、盲法、基线可比性，是循证医学证据的基石，是临床疗效评价的“金标准”。RCT研究具有无可厚非的科学性，然而，RCT研究逐渐表现出设计过于理想、抽样局限性以及安全性数据不充分的弊端，在这样的背景下，真实世界研究应运而生，而且似乎离我们越来越近。
真实世界研究为儿科临床实践提供新的突破口
近年来火热的真实世界研究（RWS）引起了医疗圈各界人士的关注。RWS是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更广大受试人群）的基础上，根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施，开展长期评价，并注重有临床指导意义的结局评价，以进一步评价干预措施的外部有效性（即效果）和安全性。
RWS不仅仅是数据的累积，更需要通过精心设计、深入分析，才能发现数据背后的内涵，才能做出高质量的、面向未来的RWS。在国际上针对各个领域的登记数据库超过2万个，产出大量的研究论文。在儿科领域，针对呼吸（如哮喘），肥胖，出生缺陷等也有很多数据库。那么，如何将临床数据转换到临床实践是医学界面临的一大瓶颈问题。
图：梅斯医学董事长张发宝博士
“RWS已成为关键性的研究方法之一，RWS带给我们不只是热闹，更是理念的更替，也是新时代科研特征造就的结果。然而，在以随机对照研究为主导的时代，儿科的临床研究相对滞后，主要因为“难”：研究设计困难、对照选择困难、受试者招募难度大、知情同意困难、研究指标采集难、依从性差、临床病情变化迅速、治疗方案变化大以及干扰多无法观察等等。”梅斯医学董事长张发宝博士指出。
张发宝博士补充道，“根据真实世界研究（RWS）特点来说，儿科领域很适合真实世界研究（RWS），比如允许临床上采取不同的治疗方案，允许方案的混杂；没有安慰剂，甚至不需要对照，都是临床上标准治疗方案，患儿和家长接受度更高；单个病例无需采集极其详细的数据，但是需要更大规模的样本；随着随访时间越长，价值越大。而且真实世界研究不必限定时间，可以随时更新，增加，不断追踪，也不必整齐划一，自由度高，扩展性强等等。”
RSCLR项目中期报告：立足真实数据，全面反映临床诊疗过程
RSCLR项目是由中华医学会儿科学分会药理学组组长、重庆医科大学附属儿童医院副院长刘恩梅教授牵头，北京韩美联合梅斯医学发起的一项正在开展的儿科呼吸道感染的真实世界研究项目，该项目预计在全国50家研究点开展，入组5000例14周岁及以下患有下呼吸道感染的患儿。入选标准包括年龄小于等于14岁； 确诊为下呼吸道感染性疾病的患儿，包括急性支气管炎、肺炎、支气管哮喘伴感染、急性感染性细支气管炎的患儿；自愿参与本项研究，并且由患儿法定监护人或合法的授权代理人签署知情同意书者。 排除标准为无法获得已签署的知情同意书者。RSCLR项目计划于2019年1月完成入组。
图：重庆医科大学附属儿童医院副院长刘恩梅教授
刘恩梅教授首先分享了RSCLR项目进展情况“从今年3月份启动以来，截止到目前为止，伦理通过中心数36家，完成率为75%，已入组1295例患者。然而，在随访过程中，随着疾病的好转，患儿家长对研究的依从性也在下降，这也真实反映了现今社会，患儿家长对下呼吸道感染的重视程度并不高。随后，刘恩梅教授感谢各中心对此项目的支持并与项目首席顾问陆权教授一起为优秀中心颁发奖励。
图：优秀中心颁发奖励
图：上海市儿童医院陆权教授
RSCLR项目首席顾问、上海市儿童医院陆权教授对中期数据分析结果进行了解读：“前期技术体系的建立对于大规模研究的实施非常重要。”，“整个研究需要建立在一个相对确定和稳固的技术条件上，梅斯医学做了充分的准备以保证后期的研究的顺利开展，对于临床数据的分析可以更加深化。在入组过程中，质疑是指监查员或数据管理员在数据中发现的可能的逻辑问题，质疑是数据质量保证的一种措施。各地区质疑数量与病例数量之间的比例基本相同，提示各区域间对数据质量的重视程度接近。”
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