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JACC:瑞舒伐他汀对儿童HoFH患者是否安全有效?

2017-10-10 王淳 环球医学

2017年8月,发表在《J Am Coll Cardiol》的一项由美国、以色列、荷兰、丹麦等国科学家进行的随机、双盲、交叉研究,考察了瑞舒伐他汀在纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)中的有效性及相关的潜在遗传突变。

2017年8月,发表在《J Am Coll Cardiol》的一项由美国、以色列、荷兰、丹麦等国科学家进行的随机、双盲、交叉研究,考察了瑞舒伐他汀在纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)中的有效性及相关的潜在遗传突变。

背景:HoFH是一种罕见的遗传病,其特征为低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平极高,并促发动脉粥样硬化性心血管疾病。诊断明确后开始使用他汀治疗,但是还没有在HoFH儿童中正式评估过他汀,也没有他汀类药物获批该适应证。

目的:旨在评估瑞舒伐他汀vs安慰剂在HoFH儿童中的LDL-C有效性,以及与潜在的遗传突变的相关性。

方法:这是一项为期12周的瑞舒伐他汀20mg vs安慰剂(之后是12周的开放标签瑞舒伐他汀)的随机、双盲、交叉研究。除了依折麦布和/或机采血小板,患者停止所有降脂治疗。每6周进行一次临床和实验室评估。LDL-C应答和遗传突变之间的相关性通过从之前的HoFH瑞舒伐他汀试验中增加的儿童和成人进行评估。

结果:筛查了20名患者,其中的14人随机分组,13人完成了研究。平均10.9岁,8人服用依折麦布,7人进行机采血小板。安慰剂组的平均LDL-C为481mg/dl(范围,229~742 mg/dl),瑞舒伐他汀组为396mg/dl(130~700 mg/dl),平均差为85.4mg/dl(22.3%)(P=0.005)。不论年龄或依折麦布、机采血小板的使用情况如何,有效性都相似,并且维持了12周。不良事件很少,并且都不严重。具有2个缺陷vs 2个阴性LDL受体突变的患者,LDL-C分别平均降低23.5%(P=0.0044)和14%(P=0.038)。

结论:这项首个儿童HoFH他汀试验证实了瑞舒伐他汀20mg单独使用或添加到依折麦布/机采血小板中,对降低LDL-C具有安全性和有效性。儿童和成人中的LDL-C应答与潜在的遗传突变相关。(试验注册号:NCT02226198。)

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