Lancet：默克公司潜在重磅炸弹治疗高胆固醇血症
2015-03-04 赵洲译 MedSci原创
家族性高胆固醇血症是一种显性常染色体疾病。其标志就是血浆中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）浓度偏高。高胆固醇血症是由于基因突变引起的。编码LDL受体，载脂蛋白B（APOB）或原蛋白的基因发生突变。如果不进行治疗，患者死于原发性心血管疾病相关的疾病风险将会增加。抑制胆固醇酯转移蛋白已经表明了可以降低LDL-C浓度。Anacetrapib是有效的胆固醇酯转移蛋白抑制剂。默克公司对其进行了三期临床试验（
家族性高胆固醇血症是一种显性常染色体疾病。其标志就是血浆中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）浓度偏高。高胆固醇血症是由于基因突变引起的。编码LDL受体，载脂蛋白B（APOB）或原蛋白的基因发生突变。如果不进行治疗，患者死于原发性心血管疾病相关的疾病风险将会增加。抑制胆固醇酯转移蛋白已经表明了可以降低LDL-C浓度。Anacetrapib是有效的胆固醇酯转移蛋白抑制剂。默克公司对其进行了三期临床试验（随机、双盲、安慰剂对照试验）。
试验中共有306人参与。其中204人服用anacetrapib（100mg，每天一次），102人作为安慰剂对照组。Anacetrapib组共有174人成功完成了为期52周的治疗过程，对照组有88人完成试验。试验参与者年龄在18-80岁之间，通过基因型鉴定或临床诊断为家族性高胆固醇血症。参与者经过至少六周的最适条件降脂治疗，LDL-C浓度为2.59mmol/L或更高且无心血管疾病或者浓度为1.81mmol/L或更高且有心血管疾病。研究人员对参与者服药期间及治疗结束后12周进行跟踪随访。主要监测指标就是LDL-C浓度相对于基线的变化。
从2012年到2014年两年的试验中，给药组使LDL-C平均浓度从3.3mmol/L降低到2.1mmol/L，降低了36%。而安慰剂组平均LDL-C浓度则出现了上升，从3.4mmol/L上升到3.5mmol/L，上升了3.7%。相对于安慰剂组，给药组心血管疾病数量增多。
本次试验中，使用anacetrapib治疗家族性高胆固醇血症患者有着良好的顺应性并且LDL-C浓度出现了实质性地降低。这一改变是否导致心血管疾病减少发生仍然需要进一步试验证明。
原始出处：
John J P Kastelein et al.Anacetrapib as lipid-modifying therapy in patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia (REALIZE):a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study.The Lancet.Published online: March 2, 2015
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