NEJM：芬戈莫德与干扰素β-1a对儿童多发性硬化症的疗效比较
2018-09-13 xing.T MedSci原创
由此可见，在患有复发性多发性硬化症的儿科患者中，与干扰素β-1a治疗相比，芬戈莫德治疗后复发率较低，并且在2年内与MRI上病灶累积较少，但与较高的严重不良事件发生率相关。需要更长时间的研究来确定芬戈莫德在儿科多发性硬化症中的疗效耐久性和安全性。
在随机试验中尚未充分评估18岁以下多发性硬化症患者的治疗。最近，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，研究人员比较了芬戈莫德和干扰素β-1a在这类人群中的疗效。
在这项3期试验中，研究人员随机分配10至17岁患有复发性多发性硬化症的患者，其比例为1：1，分别接受口服芬戈莫德，剂量为每天0.5毫克（体重≤40kg的受试者为每天0.25毫克）或肌肉注射干扰素β-1a，剂量为30μg/周，最长2年。该研究的主要终点是年复发率。
在总共215名患者中，107名被分配至芬戈莫德组，108名被分配到干扰素β-1a组。患者的平均年龄为15.3岁。在所有患者中，前2年间平均复发2.4次。芬多莫德的调整后年复发率为0.12，干扰素β-1a为0.67（绝对差异为0.55次复发;相对差异为82％; P<0.001）。关键次要终点为T2加权磁共振成像（MRI）新增或新增病灶年化率在芬戈莫德组为4.39和干扰素β-1a组为9.27（绝对差异为4.88处病变;相对差异为53％; P<0.001）。88.8％接受芬戈莫德治疗的患者和95.3％接受干扰素β-1a治疗的患者发生了不包括多发性硬化复发在内的不良事件。芬戈莫德组18名（16.8％）患者发生严重不良事件，包括癫痫发作（4名患者）、感染（4名患者）和白细胞减少症（2名患者）。干扰素β-1a组7名（6.5％）患者发生严重不良事件，包括感染（2名患者）和室上性心动过速（1名患者）。
由此可见，在患有复发性多发性硬化症的儿科患者中，与干扰素β-1a治疗相比，芬戈莫德治疗后复发率较低，并且在2年内与MRI上病灶累积较少，但与较高的严重不良事件发生率相关。需要更长时间的研究来确定芬戈莫德在儿科多发性硬化症中的疗效耐久性和安全性。
原始出处：
Tanuja Chitnis,et al.Trial of Fingolimod versus Interferon Beta-1a in Pediatric Multiple Sclerosis.NEJM.2018. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1800149
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