NEJM：维罗非尼治疗复发或难治性毛细胞白血病效果
2015-09-29 徐媛 MedSci原创
Figure 1. Extent and Duration of Response in the 25 Patients Who Had a Response to Vemurafenib in the Italian Trial.BRAF V600E是毛细胞白血病患者潜在的基因损害。本项研究旨在对接受嘌呤类似物治疗后的复发性或难治性患者评估口服BRAF抑制剂维罗非尼治疗毛细胞白血病的安全性以及活
Figure 2. Effect of Vemurafenib on Peripheral-Blood Counts, Survival, Percentage of Hairy Cells in Peripheral-Blood and Bone Marrow Mononuclear Cells, and BRAF V600E Allele Burden in the U.S. Study.
BRAF V600E是毛细胞白血病患者潜在的基因损害。本项研究旨在对接受嘌呤类似物治疗后的复发性或难治性患者评估口服BRAF抑制剂维罗非尼治疗毛细胞白血病的安全性以及活性。
研究人员进行两组维罗非尼（vemurafenib）剂量的多中心研究(剂量为960毫克每日两次)，两组试验分别在意大利和美国。意大利试验组治疗时间为16周，美国组治疗时间为18周。主要终点是完全缓解率(意大利试验组)和总体反应率(美国试验组)。
试验8周后，意大利组总缓解率为96%（比率25/26），在美国组12周后总缓解率为100%（比率24/24）。两组试验中的完全缓解率分别为35%（9/26）和42%（10/24）。意大利组在23个月的中位随访之后，发生完全缓解的患者中位无复发生存期为19个月，部分缓解的患者为6个月，意大利试验组中位无治疗生存期为25个月，而美国试验组中位无治疗生存期为18个月。在对美国组进行1年的中位随访后，无进展生存率为73%，而总生存率为91%。药物相关不良事件分为1级或2级，导致剂量减少的不良事件是皮疹，关节痛或关节炎。其中在50名患者中有7名患者发生了继发性皮肤肿瘤并进行简单切除治疗。在治疗末期，骨髓中频繁出现的磷酸化ERK-阳性白血病细胞，表明MEK和ERK的旁路激活是一种耐药机制。
短期口服维罗非尼（vemurafenib）对复发或难治性毛细胞白血病疾病有很好的效果。
原始出处
Enrico Tiacci, M.D., Jae H. Park, M.D., Luca De Carolis, M.D., Stephen S. Chung, M.D.et.al.Targeting Mutant BRAF in Relapsed or Refractory Hairy-Cell Leukemia.NEJM.2015
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