NAT CELL BIOL：干细胞治疗杜氏肌营养不良症
2017-12-19 海北 MedSci原创
已有的研究显示，人多能干细胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖细胞（SMPC）。然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。
已有的研究显示，人多能干细胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖细胞（SMPC）。然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。
近日，来自加利福尼亚大学洛杉矶分校的研究人员观察到，与人类卫星细胞相比，通过定向分化衍生的hPSC-SMPC在体外和体内的功能都较差。使用RNA测序，研究人员发现细胞表面受体ERBB3和NGFR划分了肌原细胞群，包括人胎儿发育中的PAX7阳性祖细胞和hPSC-SMPC。
研究人员证明，hPSC分化来的骨骼肌是不成熟的，但在分化过程中抑制转化生长因子-β信号转导能够提高融合效率，超微结构的组织，和成人肌球蛋白的表达。在CRISPR-Cas9校正的人类杜氏肌营养不良症多能干细胞-SMPCs中，这种富集和成熟策略能够在肌纤维中重塑肌营养不良蛋白表达。
这项工作提供了一个人类肌肉发育的深入研究，并提供了提高hPSC-SMPCs体内肌原性潜力的候选方式。
原始出处：
Michael R. Hicks et al. ERBB3 and NGFR mark a distinct skeletal muscle progenitor cell in human development and hPSCs. Nature Cell Biology, 2017; DOI: 10.1038/s41556-017-0010-2
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