干细胞疗法“莫名其妙”地恢复了盲人女性的视力
2016-03-02 佚名 生物谷
来自Baltimore地区的Vanna Belton女士已经失明了5年多的时间，最近她接受了干细胞移植手术，即将她骨髓提取的干细胞移植到右眼的视网膜以及左眼的视觉神经中，目前已经恢复了部分视力。 “当我发现我能够看见门牌号的时候，就情不自禁地绕着邻居家一块一块地读过去”，她这样说道。从2009年至今，她首次在不需要手杖协助的情况顺利出行。 Belton女士的顺利康复的确振奋人心，但手术原理
来自Baltimore地区的Vanna Belton女士已经失明了5年多的时间，最近她接受了干细胞移植手术，即将她骨髓提取的干细胞移植到右眼的视网膜以及左眼的视觉神经中，目前已经恢复了部分视力。
“当我发现我能够看见门牌号的时候，就情不自禁地绕着邻居家一块一块地读过去”，她这样说道。从2009年至今，她首次在不需要手杖协助的情况顺利出行。
Belton女士的顺利康复的确振奋人心，但手术原理与流程却十分复杂。为她进行干细胞治疗的主刀大夫、眼科医师Jeffrey N. Weiss找了很多捷径才得以为她以及其他277名患者进行手术，他因此甚至无法说明该手术之所以成功的原因。
“Weiss大夫所采取的与常规治疗的步骤并不相同”，Meredith Cohn说到：“比如说，他并没有在实验室动物水平或者用计算机模拟的方法验证其治疗方案的正确性；更不用提临床试验了。在正式的手术前，他也没有在小规模群体中验证该方案的安全性”。
一般来讲，从动物实验到临床试验的周期的很漫长的。因此Weiss大夫选择在他的影响范围内尽可能的缩短这一周期。
他需要做的是向NIH注册其临床试验方案，而在此之前，任何相关的药物要想在人体上应用必须经过FDA的批准，因此想要从这里找到捷径几乎是毫无可能。
而其中的窍门在于，干细胞严格意义上来讲并不是一类“药物”，它是直接来源于患者身体的成分，在几乎不经过加工的前提下再次应用于患者本人。因此Weiss大夫可以直接绕开FDA的审批流程来注册其临床治疗方案。然而，不论如何，这一方案还需要经过严格的伦理评议。
因此，Weiss大夫并没有向患者收取应值20000美元的治疗费用，但同时也没有对治疗结果提供任何保证。
但是，根据Cohn的说法，Weiss大夫称他的患者中因为青光眼或者黄斑变性而失明的人群子啊经过手术治疗后获得了部分的视力。相关结果发表在《journal Neural Regeneration Research》杂志上。
Belton女士在2009年因为严重的视神经炎而失去了光明，直到最近，黑暗的阴影才从她的眼前消散。
该手术主要包括从骨髓中抽取干细胞以及向干细胞向眼部特定区域注射。在经历了4.5个小时的手术后，她慢慢地恢复了一些视力。如今Belton女士能够看清菜单以及街道标志，在没有手杖协助的情况下也能到处逛。
然而，需要指出的是这一结果并不能称为“治愈”，引物严格意义上来讲Belton女士还属于失明状态。在混沌不清的整个视野中，她能够依稀分辨出一些标志物。但相对于免费的手术费用来讲，这一结果已经是相当令人满意的了。
问题在于，由于Weiss大夫省去了许多步骤，因此没人能够解释该治疗效果是如何实现的。
比如说，如何解释干细胞向左眼与右眼的注射部位并不相同（左眼在视网膜，而右眼在视觉神经），但都使得眼部视力得到了恢复，其中的原因是什么？如果说是否注射注射眼球附近都能够得到这一效果的话，那又怎么可能呢？
Weiss大夫说以后他或者其他研究者们会搞清楚其中的机理，但之前的研究结果提供了两条可能的机制：1.干细胞注射后能够使得眼部多能性干细胞得到恢复；2. 这部分干细胞直接代替了眼部原有的多能性干细胞群体。
“我们对于青霉素的工作原理也是在使用多年之后才慢慢搞清楚的，但这并不影响他在挽救生命中的作用。我们认为最重要的是结果，置于原理，以后会慢慢搞清楚的”。
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