E&B：吡仑帕奈辅助治疗未控制癫痫儿童的有效性

吡仑帕奈（Perampanel）辅助治疗儿童癫痫的研究不足，国内缺乏大样本研究。Epilepsy & Behavior杂志发表了一项研究，评估Perampanel辅助治疗儿童和青少年癫痫患者的有效性、安全性和耐受性。

研究招募2020年5月至2021年12月期间在河南省人民医院小儿癫痫门诊就诊的小儿患者。所有患者均接受Perampanel作为辅助治疗，每日睡前1次。初始剂量为 1 mg/日或0.03~0.05 mg/kg/d。每2周上调Perampanel的剂量，直至达到目标剂量或无癫痫发作状态。目标剂量为 4~8 mg/日或0.1~0.15 mg/kg/d。评价并记录Perampanel辅助治疗后的癫痫发作频率。根据随访期癫痫发作频率相对于基线的变化评价有效性。有反应者为癫痫发作较基线下降50%的患者。除无癫痫发作患者的反应者为50%~99%有反应者。

结果显示，入选114例患者，失访7例（6.1%）。

12周时，反应率和无癫痫发作率分别为56.1%（60/107）和32.7%（35/107）。反应率随Perampanel给药持续时间的延长而增加，第48周时，反应率达到77.1%（27/35）。

24周时，结构异常患者的应答率为52.6%（20/38），无结构异常患者的应答率为75.8%（25/33），差异无统计学意义（P = 0.052）。在发现基因异常、离子通道相关突变和SCN1A突变的患者中，应答率分别为54.6%（12/22）、56.2%（9/16）和66.7%（6/9）。局灶性发作癫痫、全身性发作癫痫和癫痫综合征组的反应率也无显著差异（P = 0.657）。

第12周时，35例患者将Perampanel用作早期添加药物（2次既往抗癫痫药物（ASM）之后），72例患者将Perampanel用作晚期添加药物（> 2次既往ASM之后）。12周和24周时早期添加组反应率显著高于晚期添加组（12周时P = 0.01，24周时P = 0.004）。48周时，前者的反应率也较高，差异无统计学意义 (P = 0.073)。

32例患者（29.9%）报告了不良事件，包括易激惹、头晕、嗜睡、共济失调步态、体重增加和耳鸣。

结果表明，在儿科癫痫患者的常规临床环境中，证实了Perampanel辅助治疗的有效性和耐受性。值得注意的是，早期添加Perampanel治疗的患者比晚期添加Perampanel治疗的患者表现出更好的癫痫结局。

原文出处：

Li Gao, Lina Shi, et al, Effectiveness and tolerability of adjunctive perampanel in the treatment of pediatric patients with uncontrolled epilepsy: A retrospective, single-center, real-world study, Epilepsy & Behavior, 2022, https://doi.org/10.1016/j.yebeh.2022.108961.