近日，美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物。
NO.1 Zolgensma
诺华最新获批的首款治疗脊髓肌萎缩（SMA）症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的定价（折合人民币超过1460万元）稳居首位，上个月，Zolgensma获得美国FDA批准，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，为一次性治疗，这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法。
Zolgensma的高定价被称为“史上最贵药物”，由此引发争议，诺华希望外部能够这样去理解Zolgensma的价值：现有SMA疗法Spinraza的10年治疗费用是410万美元，而Zolgensma仅需要注射一次，几乎便宜了50%。同时，诺华方面表示，他们准备以五年分期付款的方式来减轻患者的初期负担，五年内万一治疗无效或病患死亡，诺华会退款，并向愿意签订标准化承保条款的付款人提供先期折扣。
NO.2 Luxturna
2017年12月，Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变导致失明的遗传性视网膜疾病，Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”一次性基因疗法，定价85万美元，不及Zolgensma的一半。
NO.3 Myalept
Myalept（metreleptin）由Aegerion制药公司生产，用于治疗全身性脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏，是一款孤儿药，患者每天自行皮下注射1次，每月需要使用10瓶，年治疗费用约为778314美元，由于Myalept是治疗这种罕见病的唯一药物，因此没有其他成本更经济的药物可供选择。不过，Aegerion制药公司为拥有商业保险的患者提供了一个共同支付卡，以减轻患者成本。
NO.4 Folotyn
Spectrum公司的外周T细胞淋巴瘤药物Folotyn排名第四，年定价为745785美元。Spectrum公司最近签署了一项协议，以3亿美元的价格将其上述疗法出售给印度药企阿拉宾度子公司Acrotech Biopharma。
NO.5 Soliris
罕见病巨头Alexion的Soliris是一款经常出现在最昂贵药物清单上的罕见病药物，过去多年高居榜首，今年它以每年678392美元的价格占据了排名第五的位置。截至目前，Soliris已获批3个适应症，即治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)，非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)，和抗AchR抗体阳性gMG，多年来，Soliris堪称Alexion公司的现金奶牛，不过，其专利将于2027年到期，现阶段，Alexion公司正在全力打造Soliris升级版——ALXN1210。
NO.6 Blincyto
安进的治疗费城染色体阴性复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的双特异性抗体疗法Blincyto位居榜单第六名，该药是美国FDA批准的首个也是唯一一个CD19-CD3双特异性T细胞衔接（BiTE）免疫疗法，同是也是安进BiTE技术平台诞生的首个双特异性抗体产品，能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞特异表达的CD3蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞，每年的治疗费用约为641533美元。
NO.7 Ravicti
Ravicti是来自于Horizon公司生产的高价药物，用于治疗尿素循环障碍，这是一种导致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及时治疗，尿素循环障碍可导致昏迷甚至死亡。该药可用于2个月大的儿童，典型患者每个月使用7瓶，年治疗费用约为633072美元。Horizon Pharma提供了患者援助计划，一些没有保险或低收入的患者可以免费注射。
NO.8 Lumizyme
赛诺菲的庞贝氏症药物Lumizyme排名第八位，每年630630美元。Lumizyme是一种水解性溶酶体糖原特异性酶，其作用机理是作为一种酶替代疗法，取代有缺陷的GAA，降低糖原在心脏和骨骼肌中的积累。
NO.9 Actimmune
Actimmune（干扰素γ-1b） 同样由Horizon Pharma生产，获批用于治疗骨石化病和慢性肉芽肿的罕见免疫系统疾病。每周注射3次，每月平均注射12次，年治疗费用约为575540美元，同Ravicti一样，Ravicti也可通过患者援助项目免费获得。
NO.10 Takhzyro
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