Thorax：患者对肺动脉高压治疗临床试验结果的看法

肺动脉高压（PAH）是一种严重的心肺疾病，患者通常需要长期治疗。临床试验是评估新治疗方法和药物疗效的关键步骤。然而，过去的PAH临床试验通常仅关注生理指标，如6分钟步行距离、肺血流等。因此，缺乏了解患者对这些指标的理解和重要性。这使得临床试验的设计和结果在实际临床应用时的解释存在一定的不确定性。因此，研究旨在探索PAH患者对临床试验中评估的生理指标的理解和评价，以及他们对治疗效果和药物疗效的看法。

该研究使用了定性方法，采用半结构式的访谈方式，针对20名患有PAH的患者进行了深入访谈。研究人员通过开放性提问了解患者对PAH临床试验中不同结果的看法和感受。所有访谈均进行了录音，并由两名研究人员独立分析和编码。

研究结果表明，患者最关心的试验结果是生活质量改善和病情稳定。当被问及试验结果对他们的重要性时，大多数患者认为其对于评估治疗方案的有效性和维持生活质量至关重要。大多数患者希望医生能够更加重视生活质量改善这一因素，同时也希望研究人员能够更多地考虑到他们的体验和感受，而不仅仅关注生理指标的改善。

此外，研究结果还显示出患者对于试验结果可靠性的关注。患者普遍认为，生活质量和症状稳定是他们更能够感知和评估的因素，而一些客观指标如心功能评估等则可能不够准确地反映他们的实际状况。因此，患者希望试验结果能够更加符合他们的实际体验，并认为医生需要更好地与他们沟通，让他们了解试验结果的意义和价值。

热图描述了患者及其护理人员所感知的临床结果的重要性，以及基于 PAH 类型、性别、PAH 严重程度和年龄的 PAH 患者亚组分析。对于 PAH 患者、他们的护理人员和每个亚组，根据每个亚组中最常选择的反应，每个结果的重要性被分为关键（红色）、主要（蓝色）、轻度至中度（绿色）。热图的强度表示每个子组中具有该特定响应的参与者的比例。

1. 患者对于PAH临床试验中使用的治疗效果终点和临床意义存在一定程度的不理解和不满意。

2. 患者更倾向于重视与其生活质量和症状缓解相关的治疗效果终点，而不是仅仅关注生存期的延长。

3. 患者认为现有的临床试验中缺乏足够的关注点，例如活动能力的改善和肺动脉压力的降低。

4. 了解患者对于PAH临床试验中治疗效果终点的看法，有助于设计更符合患者需求和期望的试验，并更好地推广PAH治疗方案。

该研究为了解PAH患者对临床试验结果的看法和意义，对PAH患者进行了深入的访谈和分析。通过该研究，我们了解到PAH患者对于治疗的期望和需求，以及他们对于临床试验结果的看法和评价。这有助于医生和研究人员更好地了解PAH患者的需求和期望，提高临床试验的质量和可靠性，进一步提高PAH治疗的效果和患者的生活质量。同时，这也为其他慢性疾病的临床试验和患者需求研究提供了参考。

Mai V, Gosselin C, Tremblay É, Rompré G, Lajoie AC, Weatherald J, Lega JC, Bonnet S, Provencher S. Patients' perceptions on clinical trials outcomes in pulmonary arterial hypertension therapy. Thorax. 2023 May 4:thorax-2022-219490. doi: 10.1136/thorax-2022-219490. Epub ahead of print. PMID: 37142420.