FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
2020-06-03 MedSci原创 MedSci原创
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
Passage Bio公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已为其AAV基因疗法PBGM01授予"孤儿药"称号，用于治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症（GM1）。
GM1是由GLB1基因突变引起，该基因编码β-半乳糖苷酶（β-gal）。β-gal活性降低会导致大脑神经元中GM1神经节苷脂的积聚，从而导致神经变性。GM1患者伴有肌张力低下和进行性中枢神经系统功能障碍和快速发育退化。GM1婴儿的预期寿命为2至4岁，目前该疾病尚无批准的缓解疗法。
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过AAVhu68衣壳将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑和周围组织，以降低GM1神经节苷脂的积累，来逆转神经元毒性。
Passage Bio首席执行官Bruce Goldsmith博士说："婴儿GM1是一种极具破坏性的疾病，这一称号标志着人们强烈认识到迫切需要为受GM1影响的儿童及其家庭提供有效治疗选择。我们相信PBGM01有改变生命的潜力，期待着将PBGM01应用于临床开发。"
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