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#AAV基因疗法#
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AAV基因疗法
2020-05-29
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首个直接注入大脑的基因疗法上市;血友病AAV基因疗法临床试验效果显著;CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
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#AAV基因疗法#
信念医药血友病基因疗法获临床试验批准,开启国内AAV基因疗法新篇章
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#AAV基因疗法#
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
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SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题
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#AAV基因疗法#
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
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2021-02-07
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Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
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Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力
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