Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法，在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力
2019-07-07 不详 MedSci原创
Freeline基因治疗生物技术公司，在Auvergne的欧洲戈谢病工作组（EWGGD）上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的水平。
Freeline基因治疗生物技术公司，在欧洲戈谢病工作组（EWGGD）上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的水平。
戈谢病是一种遗传性疾病，该疾病发生是由于患者体内缺乏功能性GCase。目前的治疗方法是每两周静脉输注酶替代疗法（ERT），这对患者来说是一个重要的治疗负担。Freeline的研究性基因治疗的目的是为1型戈谢病患者提供一次性治疗，该治疗将提供一致且治疗相关水平的内源性GCase，从而消除对ERT的需求。
临床前数据显示，与ERT相比，单次输注FLT200导致肝脏中持续的GCase表达。从体外和体内实验数据表明，GCase的肝脏表达导致GCase在血液中的持续存在，并且该酶被受1型戈谢病影响靶器官中的巨噬细胞摄取。与ERT相比，FLT200在靶器官（包括脾，肝，肺和骨髓）中显示出优异的GCase摄取水平。
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这个要加油做临床实验
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