癌症免疫治疗公司回应死亡病例事件
2017-11-21 唐一尘 科学网
在5名白血病患者死于一项涉及基因工程免疫细胞的实验性治疗1年多之后，相关公司的开发人员表示，目前已经能更好地处理发生的错误，以及应如何防止悲剧重演。
近日，总部位于华盛顿州西雅图的朱诺治疗公司公布了上述死亡病例迄今为止最全面的公众调查结果，结果显示患者的个性特征和“产品变异性”导致了致命的脑肿胀。该公司表示，目前正在使用其分析改进细胞疗法。
与朱诺治疗公司没有关系的美国田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院儿科肿瘤学家Stephen Gottschalk提到，他仍然发现该公司临床试验的死亡病例有些神秘，但他赞扬了该公司的努力。Gottschalk说：“他们提出了一个非常全面的分析，并十分及时。”
据悉，相关疗法被称为嵌合抗原受体（CAR）—T细胞治疗，这是用一种新的表面蛋白来平衡病人自己的免疫细胞，使其能够在体内杀死癌细胞。这是一种很有希望的方法，它被认为是2013年年度科学突破之一。今年早些时候，两个CAR-T细胞产品被批准，分别用于治疗儿童和成人急性淋巴细胞白血病（ALL）以及成人淋巴瘤。
朱诺治疗公司在发生死亡病例的实验中，为所有ALL病人提供了CAR-T细胞治疗。在出现死亡病例之后，该实验被中止，人们质疑其他CAR-T细胞疗法是否也有类似风险。目前，美国批准的两种CAR-T细胞疗法在临床试验中没有记录出现脑水肿，尽管它们确实有神经毒性，如改变意识、头痛、谵妄和混乱。
日前，在马里兰州举行的癌症免疫治疗协会会议上，朱诺治疗公司代表谈到了当时实验发生了什么。一些参与者遭遇了严重的神经毒性，类似于其他CAR-T细胞实验，有5名年轻人死于脑水肿。两名患者的尸检结果显示，血脑屏障完整性被破坏。血脑屏障是一种将血液与中枢神经系统分隔开的膜壁，以保护大脑。
然而，转基因T细胞和其他免疫细胞却没有从这些患者的脑组织中消失。但该公司相信，多个变量被综合在一起，导致了对病人大脑的毁灭性影响，尽管该公司并没有详细说明这些问题。
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