FDA授予亚盛医药的第三代TKI抑制剂HQP1351孤儿药指定，用于治疗慢性粒细胞白血病
2020-05-06 MedSci原创 MedSci原创
亚盛医药宣布，FDA已授予其HQP1351孤儿药称号（ODD），用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。
亚盛医药（Ascentage Pharma）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其HQP1351孤儿药称号（ODD），用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。这是Ascentage Pharma获得的第一个ODD。
CML是一种血液系统恶性肿瘤，每年的发生率约为1.9例/ 100000。BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）大大改善了CML的治疗。然而第一代BCR-ABL TKI的伊马替尼（格列卫）和一些第二代TKI治疗后许多患者会产生耐药性。这种获得性的TKIs耐药性是治疗CML的主要挑战。
BCR-ABL激酶突变是获得性耐药的关键机制，其中T315I是最常见的耐药突变，约25％的耐药性CML患者会发生T315I。具有T315I突变的患者对第一代和第二代BCR-ABL抑制剂均具有抗性，因此迫切需要下一代BCR-ABL抑制剂，以更有效进行治疗。
HQP1351是一种新型的口服第三代BCR-ABL抑制剂，可有效地靶向BCR-ABL突变体，包括T315I，并且正在开发用于治疗对第一代和第二代TKI耐药的CML患者。在2019年7月，HQP1351被FDA批准进入Ib期研究，目前正在中国进行一项重要的II期研究。
Ascentage Pharma董事长兼首席执行官杨大军博士说："全球范围内对CML的治疗存在大量未满足的临床需求。来自FDA的ODD标志着HQP1351的一个重要里程碑，它将激励和支持我们能够进一步加速该候选药物的全球开发和商业化。"
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