Blood：定期更换凝血因子显著帮助减少血友病关节出血发生
2017-04-28 MedSci MedSci原创
这项研究证明了采取预防性措施定期更换凝血因子对于预防血友病关节出血事件发生有明显的帮助。为执行这一措施和疗法提供了数据依据和支持。
预防性投药（Prophylaxis）是一种旨在通过每隔一定周期循环更换凝血因子来预防血友病出血事件发生的治疗方法。在一项随机临床试验中已经显示，如果在30个月龄之前采取预防性投药（Prophylaxis），能够降低发生的关节出血和关节病变出血。迄今为止，有部分临床试验证据支持超过30个月龄之后开始预防性投药，可以降低青春期后原发性关节病患者的关节出血发生率，但是超过儿童早期后的关节病的情况的观察数据并有被报道过。
在最新的一期Blood杂志中报道了一项由美国血友病治疗中心和疾病控制与预防中心采集的分析，评估了预防性投药（Prophylaxis）对患有严重血友病参与者在整个生命周期中关节病关键指标的影响。
该项统计采集了在1999年至2010年期间，对全美134个血友病治疗中心收集了各项临床观察结果。数据分析包括了在这期间6614名男性的26614次就医访问;第一次登记访问的平均年龄为17.7岁;中位数为14（范围2〜69）。在此期间，预防性投药总体上从31％上升到59％，到2010年，75％的20岁以下儿童和青少年都在使用了预防性投药。出血率随着预防性投药的增加而显著减少（P <0.001）。关节出血的发生在采取预防性措施后大大减少相较于不采取预防措施（80％vs 61％）。与非预防措施相比，采取预防措施发生的关节出血概率为为33％，41％和27％。在任何年龄采取预防措施都能减少出血患者关节出血的几率（P <0.001）。
这项研究证明了采取预防性措施定期更换凝血因子对于预防血友病关节出血事件发生有明显的帮助。为执行这一措施和疗法提供了数据依据和支持。
原始出处：
Marilyn J. Manco-Johnson et al. Prophylaxis usage, bleeding rates, and joint outcomes of hemophilia, 1999 to 2010: a surveillance project. Blood 2017 129:2368-2374; doi: https://doi.org/10.1182/blood-2016-02-683169
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