The Lancet：基因调控新药或可代替常用心脏病药物

胆固醇高者通常需要服用他汀类药物以降低心脏病风险，但此类药物副作用较明显。最新完成的临床试验显示，一种通过调控基因来降低胆固醇的药物同样有效，且无明显副作用。

英国盖氏医院研究人员与美国同行一起，在英国新一期《柳叶刀》杂志上报告说，一种被称为“ALN-PCS”的新药可通过干扰核糖核酸来抑制某种基因的表达，使身体清除有害胆固醇的能力恢复正常。

研究人员招募了英美两国32名18至65岁的志愿者进行了首期临床试验，结果显示，新药可将服药者的平均胆固醇水平降低40％，与他汀类药物的效用相当，并且服用新药的志愿者均未出现抗药性或明显副作用。

据介绍，目前英国有超过500万人服用他汀类降胆固醇药物，但有约五分之一的患者对这类药物有抗药性，且不少服用者产生肌肉酸痛、健忘等副作用。

研究人员说，下一步他们将开展更大规模的临床试验，重点考察服用这种新药的长期安全性及耐药性。

英国心脏基金会专家彼得·韦斯伯格说，胆固醇过高会显著增加心脏病风险，但有些病人因抗药性或副作用不能服用常规药物，这项研究再次证实，基因技术可为开发有效、低副作用的新型药物提供新希望。（生物谷Bioon.com）

原文出处

Fitzgerald K, Frank-Kamenetsky M, Shulga-Morskaya S, Liebow A, Bettencourt BR, Sutherland JE, Hutabarat RM, Clausen VA, Karsten V, Cehelsky J, Nochur SV, Kotelianski V, Horton J, Mant T, Chiesa J, Ritter J, Munisamy M, Vaishnaw AK, Gollob JA, Simon A.Effect of an RNA interference drug on the synthesis of proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) and the concentration of serum LDL cholesterol in healthy volunteers: a randomised, single-blind, placebo-controlled, phase 1 trial.Lancet. 2013 Oct 1.