Expert Rev Hematol：卡普拉珠单抗治疗血栓性血小板减少性紫癜的疗效和安全性：系统综述和meta分析

血栓性血小板减少性紫癜 （TTP） 是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病。多项研究证明了卡普拉珠单抗在 iTTP 中的疗效。然而，对不同人群的影响仍然存在争议。因此，苏州大学一研究团队进行了以下系统评价和meta分析，以评估卡普拉珠单抗治疗iTTP的有效性和安全性。

图1 ：流程图

截至2023年3月24日，研究人员检索了PubMed、Embase和Cochrane图书馆的研究。受试者是iTTP住院患者。干预措施包括卡普拉珠单抗与安慰剂或标准护理（SOC）的比较。评估的结局包括全因死亡率、加重、复发、难治性、血小板计数恢复时间、TPE和住院时间、出血和血栓形成。

图2：卡普拉珠单抗治疗的iTTP患者的风险比(RR)估计比例(95%CI)森林图(a)全因死亡率。(b)恶化。(c)复发。(d)耐火度

图3：卡普拉珠单抗治疗的iTTP患者的风险比(RR)估计比例(95%CI)森林图(a)出血。(b)血栓。

共对来自8项研究的1119名患者进行了meta分析。荟萃分析结果显示，接受卡普拉珠单抗治疗的 iTTP 患者降低了死亡率（RR 0.38, 95% CI：0.19-0.75）、急性加重（RR 0.29,95% CI：0.14-0.61）和难治性（RR 0.50,95% CI：0.31-0.81）。此外，在SOC中加入卡普拉珠单抗与缩短血小板计数恢复时间（MD - 2.31,95% CI：-3.86至-0.77）和TPE长度（MD - 4.61,95% CI：-6.20至-3.02）相关。安全性方面，卡普拉珠单抗组出血率较高（RR 1.57,95% CI：1.21-2.02），两组住院率和血栓形成率差异无统计学意义。

这项荟萃分析存在一些局限性，具体表现在纳入了来自选定数据库的研究，所以其他相关研究可能被遗漏了。其次，由于纳入研究的数量有限，研究对RCT和回顾性观察研究的结果进行了综合分析，这可能会影响证据质量。另外，由于研究数量较少，无法进一步分析卡普单抗在特定人群如儿童或妊娠相关iTTP患者中的作用，而且在现有数据的限制下，卡普单抗的成本-效果没有被包括在内。尽管如此，这一系统回顾和荟萃分析表明了卡普拉珠单抗对降低iTTP患者的全因死亡率、难治性和病情加重有利，并能够缩短血小板计数恢复时间。除此之外，虽然单抗可增加出血率，但大多数事件的严重程度较轻。iTTP患者的最佳治疗组合和最佳治疗时机有待进一步研究。

原始出处：

He J, Qi J, Han H, et al. Efficacy and safety of caplacizumab in the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura: a systematic review and meta-analysis. Expert Rev Hematol. 2023;16(5):377-385. doi:10.1080/17474086.2023.2202850