干细胞解冻“渐冻人”，2期临床顺利收官

“冰桶挑战”公益活动曾风靡全球，它呼吁着人们关注“渐冻人”（ALS，肌萎缩性侧索硬化）这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。

值得庆幸的是，BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布，其在研技术平台NurOwn治疗ALS的2期临床完美收官，达到主要终点，表现出了良好的安全性和耐受性，同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。

肌萎缩性侧索硬化是一种致命的渐进性神经退行性疾病，是由中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。由于上、下运动神经元退化和死亡，肌肉逐渐衰弱、萎缩。最后，大脑完全丧失控制随意运动的能力，大多数患者因呼吸肌萎缩而死于呼吸衰竭。英国科学巨人、著名物理学家霍金就是罹患了ALS。目前尚无治疗ALS的有效手段。

▲霍金博士是知名ALS患者之一

NurOwn是一种细胞疗法技术平台，能利用人体内多分化潜能间质干细胞来治疗各类疾病。BrainStorm公司对该技术的开发，正专注于推向神经退行性疾病领域。本次2期临床试验在美国3个中心开展（麻省总院、麻省大学医学院、Mayo诊所），采用随机、安慰剂、对照的研究设计，旨在评价NurOwn单次治疗48例ALS患者的效果，以安全性和耐受性为主要终点，次要终点包括ALS功能量表评分、生物标志物等。所获得的结果振奋人心。该领域世界顶尖科学家纷纷发出了喝彩声，一致认为值得进一步推进临床开发。

▲NurOwn的技术流程

麻省大学医学中心神经病学教授Robert H. Brown博士、哈佛医学院神经病学教授、麻省总院神经科主任 Merit E. Cudkowicz博士、Mayo诊所神经病学教授Anthony J. Windebank博士、以及德州大学健康科学中心的神经耳鼻喉科教授Carlayne E. Jackson博士等，均一致表示，该试验中单次使用NurOwn治疗具有明显的临床受益反应（ALSFRS-R量表评分改善），而且改善了反映神经细胞恢复的脑脊液标志物，这些良好的数据明显提示值得进一步评估多次使用NurOwn治疗的作用。

我们衷心希望NurOwn未来不断有新的突破性研究成果，终将为“渐冻人”提供有效的“解冻”方法。

参考资料：

[1] BrainStorm Cell Announces Positive Top Line Results From The U.S. Phase 2 Study Of NurOwn In Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

[2] BrainStorm Cell Therapeutics Inc. 

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