CLIN CHEM：血友病治疗进展对实验室检测的启示
2019-02-07 MedSci MedSci原创
目前，临床实验室仍通过检测人源性或重组因子输注前后的凝血因子来监测血友病的治疗。基于已经或正在开发的新治疗方法，预计在不久的将来这一措施将发生重大变化。血友病的治疗包括替代疗法与含有或无抑制剂的患者的人源/重组因子或治疗旁路药物。因此，实验室监测方法包括单阶段凝血或显色分析以测量因子VIII/IX或凝血试验以测量旁路药物的效果。近年来，对长效凝血因子进行了改进，但在单阶段凝血或显色分析时，结果可能
目前，临床实验室仍通过检测人源性或重组因子输注前后的凝血因子来监测血友病的治疗。基于已经或正在开发的新治疗方法，预计在不久的将来这一措施将发生重大变化。血友病的治疗包括替代疗法与含有或无抑制剂的患者的人源/重组因子或治疗旁路药物。因此，实验室监测方法包括单阶段凝血或显色分析以测量因子VIII/IX或凝血试验以测量旁路药物的效果。近年来，对长效凝血因子进行了改进，但在单阶段凝血或显色分析时，结果可能存在差异。目前，不依赖于凝血因子的新药正在开发中，并正在临床试验中。这些药物确实需要新的方法，因此血友病的实验室评估在不久的将来将发生巨大的变化。
本研究通过对现有实践和文献的分析，研究人员得出以下结论:(a)凝血酶生成或血栓弹性测定是监测旁路药物的合理候选方法。(b)根据使用的是单阶段还是显色法，在测量改良的长效凝血因子时预期会有相当大的差别。虽然目前还不能得出明确的结论，但显色分析可能比单阶段凝血更适合。(c)非基于凝血因子(如emicizumab、fitusiran或concizumab)的新药正在进入市场，但它们确实需要尚未确定的替代方法。
原始出处：
Armando Tripodi, Veena Chantarangkul,
Cristina Novembrino, Flora Peyvandi. Advances in the Treatment of Hemophilia:
Implications for Laboratory Testing
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