每周一次皮下注射C5补体抑制剂ULTOMIRIS，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿达到了III期临床终点
2020-06-25 MedSci原创 MedSci原创
“皮下注射ULTOMIRIS与静脉注射相比，可提供相同的迅速、完全和持续的补体抑制作用，为愿意自行服用药物的患者提供了新的治疗选择。”
Alexion pharmaceuticals公司宣布其每周一次患者自行皮下注射ULTOMIRIS治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的3期研究达到了实验的主要终点。在第71天，皮下注射ULTOMIRIS与静脉注射ULTOMIRIS相比，达到了药代动力学（PK）非劣性的主要目标。
Alexion执行副总裁兼研发部主管John Orloff博士说：“这些数据表明皮下注射ULTOMIRIS可以提供与静脉注射ULTOMIRIS相同的迅速、完全和持续的补体抑制作用，同时也为愿意自行服用药物的患者提供了新的治疗选择。”
关于ULTOMIRIS（ravulizumab-cwvz）
ULTOMIRIS是第一个也是唯一的长效C5补体抑制剂，该药物通过抑制末端补体级联反应中的C5蛋白起作用。补体级联反应是人体免疫系统的一部分，过度激活会损伤机体的健康细胞。ULTOMIRIS已在美国、欧盟和日本获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
关于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）
阵发性夜间血红蛋白尿是一种严重的极少见的血液异常疾病，特点是破坏红细胞，也称为溶血。当补体系统过度反应时，就会发生PNH，导致人体攻击自身的红细胞。PNH通常难以诊断，诊断时间从一年到五年以上均有。PNH患者可能会出现一系列症状，例如疲劳、吞咽困难、呼吸急促、腹痛尿色暗淡和贫血。慢性溶血最严重的后果是形成了血凝块，血凝块可能会在全身的血管中发生，损害重要器官并可能导致过早死亡。
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