树婷：没有新药试验就没有诊疗水平的提高 | 正见

李树婷 

中国医学科学院肿瘤医院GCP中心     

在新药研发过程中，需要大量患者参加临床试验用以证明药物的安全性和有效性。从全球的数据看，大约70%以上的新药受试者都是欧美国家的病人，不到10%的受试者是中国的患者。

尽管我们国家在人口上占世界最大比例，但在新药试验中占比非常小。对上市新药做出最大贡献的是欧美国家的受试者，新药在欧美国家最早上市，患者也是他们最先受益，同时欧美的疾病治疗水平也随之提高。

以肿瘤新药临床试验为例，据Cortellis临床试验数据报道，2011~2015年期间，我国共参加新药临床试验的人数平均35.6万人/年；其中肿瘤新药临床试验1589项，参加人数平均7万人/年。2015年全年我国约有癌症确诊人数430万人（参照全国肿瘤防治办公室的数据），肿瘤新药临床受试者7.4万人；因此我国参加试验的人数约为1.7%。

对比美国国立癌症研究所（NCI），每年有2000多项的临床试验在进行，肿瘤专科医院M.D.Anderson 每年也有1200项以上的试验，中国医学科学院肿瘤医院今年开展的临床研究约500项，因此从数量上看我们与美国还有一定的距离。

美国的临床研究数量尽管很多大，但据2016年的数据显示，在美国能够参加临床研究的癌症受试患者约为16.5万人，仅占当年全美部肿瘤患者的5%左右。 

从上述数据不难可以看出，相比中国，美国的临床试验数量更多，患者参与比例也更高。但就总的患病人群来说，参加临床试验的癌症患者比例并不高，而中国则更低。美国有大量的临床试验，而且很多医疗中心或大学都将正在进行的临床试验公布在网上，患者可以从期别、病种等途径寻找适合自己的新药试验，尽管如此，患者能够参与的程度并不高。

我国目前大部分医疗中心都没有建立临床试验信息库，患者无法从医院的官网上得到新药试验的信息，医院之间更没有彼此连接的临床研究信息网可以综合报道此类进展。患者得以参加新药试验的机会还是传统的就诊方式：即亲自来到这些大的临床研究医院看病，在医院的走廊里，候诊大厅患者可以看到很多招募广告贴在墙上或宣传栏中，来医院看病的患者可以从这些招募信息了解新药试验的情况并有机会参与其中。由于仅限于到医院就诊的患者，分布在全国各地的患者则很少有这种机会。

近2年来，微信/微博等社交媒体的宣传有所增加，但朋友圈的信息毕竟有限制，对于患者可及的平台似乎还没有得到很好的建立。

2016年1月，前美国总统奥巴马提出了攻克癌症的“登月计划（Cancer Moonshot）”，在专家组制定的计划中为癌症患者提供可及的新药临床试验信息平台便是主要的问题之一，美国计划在5年之内尽快建立全国联网的信息系统，要让更多的患者能够癌症患者能够参加到新药试验中。

我国面临同样的问题，大部分新药临床试验开展的信息传播途径不是很规范、很通畅，所以很多患者不知有何种适合他们的新药正在进行招募，他们失去了使用新药的机会，而这些新药有可能会使他们延长生命。

60多年前，我国民众的平均寿命只有30多岁，到今天已经翻了一番。在很多地区的人均寿命已经达到了70岁以上。充分证明了现在的医疗条件好了，治疗慢性病的药物多了，老百姓可以通过医疗保健延长生存了。如果没有现在琳琅满目的药品，我国的诊疗医学水平又何以得以提高？

经过十几年的发展，药物临床试验领域已有长足的进步，我国国民意识也逐渐增强，但出于科学探索参与新药临床研究的风气日减，近期甚至出现抹黑这一领域的论调，令笔者在内的从事多年临床试验科研工作的学者和监管者痛心疾首。这与我国临床试验整体生态环境尚未完全形成，临床研究机构依然重视不高，研究质量屡屡遭受质疑以及民众和舆论缺乏对临床试验的了解不无关系。

我们相信在不远的将来，我国政府会更加重视新药临床试验问题，完善各项法规建设；医疗机构对临床试验整体质量把控和风险责任意识越发加强，患者得以早日获得医药科技的发展所带来的机遇，与全球人民的健康同步；我们的民众和舆论也会更加理性和正向的接受和宣传新药研究中最重要的一环——药物临床试验。