药物治疗对于镰状细胞病患儿而言物美价廉

众所周知，羟基脲对于镰状细胞病患者治疗有益，可减少患者疼痛病程、减少血液输注治疗次数、并减少患者住院治疗的需求。目前由约翰霍普金斯儿童医学中心及其他机构开展的一项新研究显示，药物治疗可通过预防此类并发症的发生，大大减少患儿的医疗总体花费。【原文阅读】

Pediatrics杂志9月2日在线发表的一项成本-收益分析显示，使用标准治疗+每日羟基脲治疗的患儿与标准治疗+安慰剂治疗的患儿相比，其医疗花费平均每年节约3000美元。

尽管羟基脲被证实为镰状细胞病的有效疗法，但这类疗法并未获得充分应用。新的研究结果鼓励医师考虑在患者治疗方案中增加羟基脲。

镰状细胞病是一种遗传性疾病，常见于非洲、中东、地中海和西班牙裔人群，以异常的C形或镰刀形红细胞为特征。这些红细胞形状异常，可在血管中聚集，阻断循环血流，导致患者重症贫血、增加感染及卒中发生风险、并造成严重疼痛。

羟基脲是FDA批准用于治疗镰状细胞病剧烈疼痛的唯一药物。该药通过增高一种血红蛋白水平减少红细胞变形和聚集的可能性。尽管该成分在19世纪后期已首次被合成用以特定血液系统肿瘤的治疗，但约翰霍普金斯大学在20世纪90年代才首次证实该药物对于缓解镰状细胞病疼痛有效。

在本项研究中，学者们回顾了2003年-2009年间3家儿童医院167例1-3岁镰状细胞病患儿的住院次数和花费，其中半数患儿接受了羟基脲+标准方案治疗，而其余患儿接受了安慰剂+标准方案治疗。

羟基脲治疗组患儿住院次数为232次，平均花费9450美元；安慰剂组患儿住院324次，平均花费13716美元。羟基脲组患儿门诊治疗费用较高，为1622美元/年，而安慰剂组为246美元/年。尽管羟基脲组的门诊治疗费用较高，但由于患儿住院治疗次数较少且并发症较少，因而利弊相互抵消。在包括住院和门诊治疗的所有治疗护理方面，羟基脲组的平均花费为11072美元，安慰剂组为13962美元。

羟基脲疗法的花费较低是因为该成分能预防和减少疼痛和重症呼吸道并发症的发生，减少了血液输注治疗和其他治疗的需求。较早期的一项研究指出，接受羟基脲治疗的患儿，此类并发症的发生率降低。

原文出处：

Ekaterina Pesheva.Drug Treatment Means Better, Less Costly Care for Children with Sickle Cell Disease.Johns Hopkins Medicine.September 11, 2013