Clin Cancer Res：遗憾，依维莫司用于mTOR信号通路变异的泛癌患者的疗效令人失望！
2021-07-22 MedSci原创 MedSci原创
在携带特定突变的泛癌患者中，依维莫司治疗的ORR（7%）令人失望
mTOR是一种丝氨酸-苏氨酸激酶，是下游两个靶点（mTOR复合物1和2）不重叠的多亚基复合物的关键成分。mTORC1通过控制细胞合成代谢和分解代谢过程的平衡，在调节细胞生长和分裂中起着至关重要的作用，并促进细胞周期的进展（G1期→S期）。
这是一项多中心、单组前瞻性II期试验，旨在评估mTORC1口服抑制剂依维莫司在携带TSC1/TSC2或MTOR突变的晚期实体瘤患者中的治疗活性。
招募了携带TSC1/TSC2失活性突变或MTOR激活性突变的晚期实体瘤患者，每天予以10 mg依维莫司治疗，直到病情进展或出现不可耐受的毒性。主要终点是客观缓解率（ORR）。
受试患者的癌种
2015年11月-2018年10月，共招募了30位患者，其中13位携带TSC1突变、15位携带TSC2突变、1位同时携带TSC1和TSC2突变、1位携带MTOR突变。
治疗缓解情况
中位无进展生存期为2.3个月，中位总生存期为7.3个月。观察到两位患者获得了部分缓解（7%），其中一位是携带TSC1双等位基因失活性突变和高肿瘤突变负荷的上尿路癌，一位是携带TSC2双等位基因失活性突变和PEComa样致病性特征的尿路癌。最常见的任何级别的治疗相关的不良反应事件是粘膜炎（27%）；一位患者发生了致命性的肺炎。
很遗憾，根据该研究结果，在携带特定突变的泛癌患者中，依维莫司治疗的ORR（7%）令人失望。
原始出处：
Elio Adib, Katarzyna Klonowska, et al. Phase II Clinical Trial of Everolimus in a Pan-Cancer Cohort of Patients with mTOR Pathway Alterations. Clinical Cancer Research. July 2021. DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-20-4548
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#变异#
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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认真学习了
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