J INTERN MED：全身用贝伐单抗治疗遗传性出血性毛细血管扩张症的慢性出血
2018-09-07 xing.T MedSci原创
由此可见，全身性贝伐单抗治疗HHT慢性出血非常有效。但需要进一步研究以确定受益程度以及确定最佳剂量、治疗持续时间和长期安全性。
遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）是一种罕见的遗传性多系统血管疾病，可引起内脏动静脉畸形和粘膜皮肤出血。慢性胃肠道出血和鼻出血经常导致常规治疗难以治愈的严重贫血。贝伐单抗是一种抗血管内皮生长因子单克隆抗体，对治疗HHT出血可能有效。
研究人员选择了所有使用全身性贝伐单抗治疗慢性出血的HHT患者进行回顾性分析，收集的数据包括人口统计学指标、基线HHT特征、鼻出血等级、外科手术干预、贝伐单抗剂量、不良事件、血红蛋白、红细胞输血、静脉内铁输注和其他贫血和/或出血指导的治疗。
13例HHT患者接受贝伐单抗治疗，治疗时间的中位数为13.9（范围4.9-30.1）个月。与治疗前的值相比，贝伐单抗治疗使平均血红蛋白增加4.0 g/dL（95％CI为2.6-5.3 g/dL）[平均（95％CI）血红蛋白为8.5（7.8-9.9）g/dL vs. 12.5（11.2-13.7）g/dL，p<0.001）]，输入的红细胞单位减少92％[中位数为6（范围为0-59）单位 vs. 0（范围为0-15）单位，p=0.004]，并减少输入的铁剂量为73％[平均（95％CI）为462（257-668）mg/月 vs. 126（75-178）mg/月，p=0.002]。使用贝伐单抗治疗的鼻出血控制率为85％，而治疗前为0％（p<0.001）。在维持期间，没有患者需要鼻腔或胃肠道手术。两名患者（15％）发展为需要医疗管理的3级高血压。
由此可见，全身性贝伐单抗治疗HHT慢性出血非常有效。但需要进一步研究以确定受益程度以及确定最佳剂量、治疗持续时间和长期安全性。
原始出处：
Hanny Al‐Samkari,et al. Systemic Bevacizumab for the Treatment of Chronic Bleeding in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia.J INTERN MED. 2018. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1111/joim.12832
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