JCO：crizotinib或称为儿童间变性大细胞淋巴瘤和炎性肌纤维母细胞瘤患者新福音
2017-08-09 xuyihan MedSci原创
涉及ALK的融合基因是儿童间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）和炎性肌纤维母细胞瘤（IMTS）主要的病变基因。近日在JCO上发表的一篇文章评估了ALK抑制剂crizotinib在目前已知无法治疗或复发性疾病中的疗效。
涉及ALK的融合基因是儿童间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）和炎性肌纤维母细胞瘤（IMTS）主要的病变基因。近日在JCO上发表的一篇文章评估了ALK抑制剂crizotinib在目前已知无法治疗或复发性疾病中的疗效。
该研究纳入26例复发/难治的ALK阳性的ALCL和14例转移或晚期ALK阳性的IMT患者，接受每日口服crizotinib两次。研究的目的是检测其疗效和安全性。相关研究评估了ALCL患者NPM-ALK融合基因转录序列检测。
研究结果显示ALCL患者在165（ALCL165）和280（ALCL280）mg/m2剂量水平的总反应率分别为83%和90%。而IMT患者的总反应率为86%（治疗剂量为100、165、280mg/m2）。在83%（5/6）的ALCL165、80%（16/20）的ALCL280和36%（5/14）观察到完全缓解，而部分缓解分别为0%（0/6）、10%（2/20）和50%（7/14）。治疗的中位持续时间为2.79、0.4和1.63年，其中12例因为移植终止了协议治疗。最常见的与药物相关的不良反应是中性粒细胞的减少，在ALCL165和ALCL280分别为33%和70%，而在IMT患者中为43%。治疗过程中大多数ALCL患者的NPM-ALK水平降低。
上述研究crizotinib治疗复发ALCL和转移或晚期IMT患者显示出稳健和持续的临床反应，同时也强调了ALK通路在这些疾病中的重要性。
原始出处：
Yael P. Mossé.et al. Targeting ALK With Crizotinib in Pediatric Anaplastic Large Cell Lymphoma and Inflammatory Myofibroblastic Tumor： A Children's Oncology Group Study. J CLIN ONCOL.2017.
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