新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
2020-10-13 MedSci原创 MedSci原创
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。
反义寡核苷酸疗法领域的领导者Ionis Pharmaceuticals宣布，IONIS-ENAC-2.5Rx的临床试验数据证明其可显著降低囊性纤维化（CF）患者的上皮钠通道（ENaC）表达水平。研究显示，在多剂量试验中，在75 mg剂量下，ENaC mRNA表达水平平均下降55.6％（p <0.05）。
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。在临床前研究中，ENaC mRNA降低40％明显改善了CF小鼠的肺部症状。
IONIS-ENAC-2.5 Rx是一种反义寡核苷酸药物，旨在减少肺中ENaC的表达。由于囊性纤维化跨膜调节基因中的突变，ENaC在囊性纤维化中被过度激活。反义寡核苷酸药物是指能与特定的DNA、RNA以碱基互补配对的方式结合，并阻止其转录与翻译的人工合成的短核酸片段。
图片来源：IONIS官网
囊性纤维化是一种威胁生命的疾病，在美国影响了大约30000人，在世界范围内影响了约70000人。尽管CF是一种多系统疾病，但发病率和死亡率的主要原因是肺部疾病，其特征是由于粘液堆积、粘液清除减少以及相关的炎症、感染和肺功能下降而引起的气道阻塞。
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