Neurology：原发性线粒体肌病成人采用elamipretide治疗的随机剂量递增试验！
2018-03-04 xing.T MedSci原创
由此可见，elamipretide治疗5天后能增加PMM患者的运动能力，而没有增加安全性担忧。这些发现，以及额外的功能和病人报告的指标，仍需在更长时间的较大试验中进行检验，以检测受这种情况影响的个人其他潜在的治疗益处。这项试验为PMM患者采用elamipretide治疗改善6MWT步行距离提供了I类证据。
近日，神经病学领域权威取杂志Neurology上发表了一篇研究文章，研究人员旨在评估elamipretide在治疗成人原发性线粒体肌病（PMM）的安全性和有效性。Elamipretide是一种芳香族阳离子肽，易穿透细胞膜，以及与心磷脂相关可以瞬时定位于线粒体内膜。
MTP-131治疗线粒体肌病的安全性、耐受性和治疗效果（MMPOWER）研究是一项I/II期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，36名基因证实的PMM参与者接受elamipretide治疗。参与者被随机分为静脉elamipretide（以剂量递增的方式接受0.01、0.1和0.25mg/kg/h或安慰剂治疗2小时）。主要疗效指标为治疗5天后6分钟步行试验（6MWT）的距离变化。其他有效指标包括心肺运动试验参数的变化，参与者报告的症状，血清和尿中的生物标志物。还测量了安全性、耐受性和药代动力学。
接受最高剂量elamipretide的受试者治疗5天后平均多走了64.5米，相比于安慰剂组的20.4米（P = 0.053）。此外，elamipretide治疗在6MWT方面行走距离呈剂量依赖性增加（P = 0.014）。在一个调整额外可能影响反应的协变量模型中，最高elamipretide剂量调整后的变化为51.2m vs. 安慰剂组的3m（P = 0.0297）。其他疗效和安全终点无显著差异。
由此可见，elamipretide治疗5天后能增加PMM患者的运动能力，而没有增加安全性担忧。这些发现，以及额外的功能和病人报告的指标，仍需在更长时间的较大试验中进行检验，以检测受这种情况影响的个人其他潜在的治疗益处。这项试验为PMM患者采用elamipretide治疗改善6MWT步行距离提供了I类证据。
原始出处：
Amel Karaa,et al. Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy.Neurology. 2018. https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000005255
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