FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AT-007“孤儿药称号”,用于治疗PMM2-CDG。
MedSci原创 - AT-007,PPM2-CDG - 2020-09-28
原发性线粒体肌病的治疗:REN001获得FDA孤儿药称号
Reneo Pharmaceuticals今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予该公司的主要候选药物REN001治疗原发性线粒体肌病(PMM)的孤儿药称号。
MedSci原创 - 原发性线粒体肌病,REN001 - 2020-06-24
2019 国际临床指南:磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化病的诊断,治疗和随访
磷酸甘露糖变位酶2(PMM2-CDG)是最常见的先天性N-糖基化病,主要是由于PMM2活性不足导致。本文主要针对PMM2-CDG涉及的每个系统/气管的临床评估和管理提供指导建议。
网络 - 先天性糖基化病 - 2019-02-20
Neurology:原发性线粒体肌病成人采用elamipretide治疗的随机剂量递增试验!
由此可见,elamipretide治疗5天后能增加PMM患者的运动能力,而没有增加安全性担忧。这项试验为PMM患者采用elamipretide治疗改善6MWT步行距离提供了I类证据。
MedSci原创 - PMM,Elamipretide,剂量递增 - 2018-03-04
Neurology:Elamipretide可大幅改善原发性线粒体肌病患者运动能力
研究认为,Elamipretide可提高原发性线粒体肌病患者的运动能力,无明显毒副作用
MedSci原创 - 原发性线粒体肌病,Elamipretide,心磷脂 - 2018-03-03
Gut:暨南大学张冬梅等团队揭示结直肠癌肝转移的分子机制
研究使用了scRNA-seq揭示了结直肠癌患者肿瘤周细胞的异质性,并确定了一个新的与肝转移相关的TCF21high TPCs。
转化医学网 - 结直肠癌,结直肠癌肝转移 - 2022-09-11
她头痛如此有规律,原来是得了这个“怪病”?
患者,女,22岁,因“近半年每月相近时间头痛3-4天,加重1月”就诊。患者诉近半年来每月于相近时间发生头痛(约为服用口服避孕药中安慰剂组第二天,口服避孕药一板30片,21片是复合雌孕激素,7片是没有雌孕激素的安慰剂片),每次次头痛持续3-4天,疼痛伴呕吐,无法正常工作生活。
医学界神经病学频道 - 月经性偏头痛 - 2019-10-06
J Thromb Haemost:用于评估未诱发静脉血栓栓塞患者出血风险的工具:PLATO-VTE研究的分析
本研究发现,目前用于未诱发VTE患者的五种出血风险评估工具的区分度较差,不支持其临床使用。
MedSci原创 - 静脉血栓栓塞 - 2024-06-16
乳腺手术的胸部筋膜平面阻滞技术
介绍乳腺肿瘤手术的麻醉选择,重点阐述胸神经阻滞的解剖、方法及前锯肌平面阻滞,强调解剖知识对选择阻滞方法的重要性。
梧桐医学 - 前锯肌平面阻滞,麻醉技术,乳腺肿瘤手术,胸神经阻滞 - 2024-09-05
PNAS:D-甘露糖通过降解PD-L1促进三阴性乳腺癌的免疫治疗和放疗
乳腺癌是威胁女性健康的恶性肿瘤之首,三阴性乳腺癌(Triple-negative breast cancer, TNBC)约占全部乳腺癌的15%-20%,相比于其它乳腺癌亚型,TNBC临床预后最差,易
MedSci原创 - 三阴性乳腺癌 - 2022-03-14
每日播报-1987 年美国风湿病学会(ARA)制定的RA分类标准
2022-06-13
2019 国际临床指南:磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化病的诊断,治疗和随访
磷酸甘露糖变位酶2(PMM2-CDG)是最常见的先天性N-糖基化病,主要是由于PMM2活性不足导致。本文主要针对PMM2-CDG涉及的每个系统/气管的临床评估和管理提供指导建议。
J Inherit Metab Dis. 2019 Jan;42(1):5-28. - 先天性糖基化病 - 2019-02-20
三篇Nature子刊文章直击引发青光眼的特殊遗传突变
近日,来自伦敦大学国王学院等处的研究人员通过研究鉴别出了和青光眼发病相关的六个基因突变,这或许可以帮助科学家们开发出诊断眼睛顽疾的新型检测技术及治疗手段,相关研究成果刊登于国际杂志Nature Genetics上。发表在Nature Genetics杂志上的三篇研究论文中,来自不同研究机构的研究人员均发现了特殊的基因突变在调节细胞中胆固醇水平及年龄相关的动脉病、动脉粥样硬化等疾病中扮演着重要作用。
生物谷 - 青光眼,特殊遗传突变,检测技术 - 2014-09-02
确证性临床试验中数据缺失的处理指南
1 前言 确 证性临床试验是在探索性临床试验基础上,通过开展多中心临床试验,进一步确证药物临床疗效,为获得上市许可获得充足证据。该阶段试验通常要求纳入较多的样 本例数,设计随机双盲对照试验,并在此基础上进行数据统计以客观评价新药疗效。然而,受各种因素影响,在确证性临床试验中出现数据缺失是不可避免的,例 如:患者拒绝继续研究、治疗失败/成功或出现不良事件导致退出试验、患者移居,以及观测指标
中国新药杂志 - 临床试验,数据缺失 - 2014-08-09
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