IBD：抗肿瘤坏死因子α治疗极早发型炎症性肠病的疗效和安全性

炎症性肠病（IBD）是一种慢性胃肠道炎症性疾病。极早发型炎症性肠病(VEOIBD)是指发病年龄小于6岁的儿童。传统上认为，极早发型炎症性肠病与更侵袭性和难治性疾病病程相关。然而，最近的研究表明，VEOIBD是一种异质性疾病，表型从轻度到重度不等，而且与诊断时的年龄相比，单基因疾病状态是重度结局的更重要预测因素。VEOIBD治疗面临的挑战包括缺乏已获批准的疗法和单基因免疫缺陷的发病率增加。VEOIBD患者迫切需要获得有效的治疗方法。我们在一个大型VEOIBD患者队列中报告了抗肿瘤坏死因子（TNF）的用药模式、疗效和安全性。

从2012年开始，在一个单中心接受治疗的极早发性炎症性肠病患者被前瞻性纳入一个数据登记和生物库。所有患者均可进行全外显子组测序。从病历中提取临床资料，包括IBD用药和应答情况。我们检测了抗肿瘤坏死因子（抗TNF）累积暴露量和至失败的时间，并使用Cox比例风险回归评估了协变量对抗TNF失败的影响。

在216例中位随访5.8年的VEOIBD患者中，116例（53.7%）有TNF暴露。62例TNF暴露患者（53.4%）在6岁前接受首剂治疗。确诊后1年、3年和5年的抗TNF累积暴露率分别为23.6%、38.4%和43.4%。克罗恩病患者(P=0.0004)和2012年或之后诊断的患者(P<0.001)。肿瘤坏死因子治疗失败的发生率为50.9%。抗TNF治疗失败的预测因素包括溃疡性结肠炎/ IBD未分类(风险比, 1.94; P=0.03)、狭窄(风险比, 2.20; P=0.04)和诊断时年龄较小（风险比, 1.25; P = 0.01）。不良事件发生于22.6%的英夫利西单抗暴露组和14.3%的阿达木单抗暴露组。

本研究发现抗肿瘤坏死因子治疗极早发型炎症性肠病的疗效和安全性与既往报道的老年患者的疗效和安全性相当。

原文出处：

Collen LV, Mitsialis V, Kim DY, Bresnahan M, Yang J, Tuthill M, Combs A, Barends J, Field M, Liu E, Bearup R, Okoroafor I, Klein C, Muise AM, Bousvaros A, Ouahed J, Snapper SB. Efficacy and Safety of Anti-Tumor Necrosis Factor Alpha in Very Early Onset Inflammatory Bowel Disease. Inflamm Bowel Dis. 2023 Oct 17:izad196. doi: 10.1093/ibd/izad196