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法布瑞氏症如何治疗?Fabrazyme(阿加糖苷酶beta)的长期数据

2021-03-15 Allan MedSci原创

Fabrazyme(阿加糖苷酶beta)于2003年获得FDA的加速批准,并且是第一个获批用于治疗2岁及以上法布瑞氏症患者的药物。

法布瑞氏症(Fabry disease)是一种X染色体上基因异常导致的X-连锁隐性遗传疾病。因体内负责制造α-galactosidase(a-GAL)酵素的基因缺陷,造成体内糖神经胺醇脂质无法代谢,不断堆积在细胞质及溶体中,而引发多处器官病变,严重时可能造成死亡。法布瑞氏症影响了全世界大约10,000例患者。

Fabrazyme(阿加糖苷酶beta)于2003年获得FDA的加速批准,并且是第一个获批用于治疗2岁及以上法布瑞氏症患者的药物。目前,已完成真实世界研究和Fabrazyme长期治疗法布瑞氏症的临床试验。

一项针对82例法布瑞氏症成年患者的随机、双盲、安慰剂对照、中心临床研究评估了首次发生临床重大事件(肾、心脏或脑血管事件或死亡)的时间。患者接受Fabrazyme或安慰剂治疗长达35个月(中位随访18.5个月)。在接受Fabrazyme治疗的51位患者中有14位(占28%)经历了临床重大事件;在接受安慰剂治疗的31位患者中有13位(占42%)经历了临床重大事件。临床重大事件风险的估计风险比为0.57(95%CI:0.27-1.22)。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1809257?tsid=4

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