FDA批准Jazz制药罕见病药物Defitelio，用于肝静脉阻塞（VOD）
2016-04-03 MedSci MedSci原创
爵士制药（Jazz Pharma）的罕见病管线近日收获一则重磅利好消息，其药物Defitelio （defibrotide sodium）获得美国FDA批准，用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞（VOD）。这是美国第一个获批的用于治疗严重肝静脉阻塞（VOD）的药物。 肝静脉阻塞是一种罕见却致命的疾病，通常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。肝静脉阻塞（VO
爵士制药（Jazz Pharma）的罕见病管线近日收获一则重磅利好消息，其药物Defitelio （defibrotide sodium）获得美国FDA批准，用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞（VOD）。这是美国第一个获批的用于治疗严重肝静脉阻塞（VOD）的药物。
肝静脉阻塞是一种罕见却致命的疾病，通常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。肝静脉阻塞（VOD）的症状为肝血管阻塞，进而导致肝内血液交换减少和肿胀，这会造成肝损伤，还有可能累及肾脏和肺功能。接受血液干细胞移植的人群的2%会出现这类并发症，而其中80%都是致命的。
美国卫生资源和服务管理局在2013年发布的数据表明，每年美国会实施18000例骨髓或脐带血移植。
一项包括528名患者的临床实验表明，Defitelio治疗的肝静脉阻塞患者在血液干细胞移植（HSCT）100天后的生存率为38-45%，而仅接受支持性护理的患者，其生存率只有21-31%。
据悉，Jazz还将在今年开展Defitelio用于预防肝静脉阻塞的临床试验，这将为Defitelio的销量提供新的增长点。同时Jazz表示将在一周内把该药物推进美国市场。
2014年，Defitelio在欧洲获批用于肝静脉阻塞，每个病人每年要花费33000英镑（约47000美元），这个费用和重症监护室的费用相当。
去年该药物在欧洲的销售额为7100万美元，略低于2014年。Defitelio是Jazz在2013年10亿美元收购意大利药企Gentium时一并收购的。
Jazz表示，Defitelio在美国的销量增幅需要时间，这与肝静脉阻塞诊断不足有关，预计今年在美国将会收获1至1.25亿美元的销售额。此外，Jazz还将开展一项医疗教育项目，旨在解决肝静脉阻塞诊断不足的问题
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