AUTOPHAGY：海藻糖改善溶酶体贮积症症状
2018-06-26 海北 MedSci原创
在许多由溶酶体水解酶功能缺陷引起的溶酶体贮积症（LSD）中，未降解的分子材料的积累会导致进行性神经退行性病变。
在许多由溶酶体水解酶功能缺陷引起的溶酶体贮积症（LSD）中，未降解的分子材料的积累会导致进行性神经退行性病变。
为了确定通过小分子疗法诱导巨自噬/自噬对由于酶缺乏引起的神经性LSD是否有效，来自美国的研究人员利用自噬诱导化合物海藻糖治疗了粘多糖贮积症IIIB（MPS IIIB）的小鼠模型，所述粘多糖贮积症是由一种名为NAGLU（α-N- 乙酰氨基葡糖苷酶[Sanfilippo病IIIB]）的酶缺陷引起的。
研究人员发现，治疗过的naglu -/- 小鼠寿命更长，表现出更少的多动和焦虑，保持视力（和视网膜光感受器），并显示出大脑和视网膜炎症的减轻。经处理的小鼠还显示出神经元和神经胶质细胞中自噬泡的清除得到改善，伴随着控制溶酶体生物合成和自噬流的TFEB转录网络的激活。
因此，小分子诱导的自噬增强可以改善与溶酶体酶缺陷相关的神经症状，并且可以为神经性LSD提供可行的治疗方法。
原始出处：
Parisa Lotfi et al. Trehalose reduces retinal degeneration, neuroinflammation and storage burden caused by a lysosomal hydrolase deficiency. AUTOPHAGY 2018, DOI: https://doi.org/10.1080/15548627.2018.1474313
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