再认识脐带血!孙自敏教授:我们为什么能对它寄予厚望
2023-07-18 成体干细胞国家地方实验室 成体干细胞国家地方实验室 发表于上海
成体干细胞国家地方实验室有幸对话孙自敏教授,内容整理如下,以飨读者。
专家解读
2023年5月,第十届脐带血大会在广州召开。会议期间,中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)原副院长孙自敏教授就全球脐带血移植的现状展开了深入讨论。她希望通过对脐带血移植的再认识,优化移植技术,进一步造福广大的血液病、罕见病患者。
成体干细胞国家地方实验室有幸对话孙自敏教授,内容整理如下,以飨读者。
专家面对面
01 目前全球脐带血移植现状如何?
孙自敏教授:总的来说,全球每年的脐带血移植数量仍在上升。不过,如果按地区来看,情况也会有所不同。
在国际血液和骨髓移植注册中心(CIBMTR)的数据中,排在第一位的异基因移植类型是非血缘移植,其次是同胞全合的移植。在中国异基因中最常多的是单倍型移植,其次也是同胞全相合的移植。
然而,在日本的非血缘移植中,首位是脐带血移植,其次才是非血缘的骨髓或外周血。日本现在是脐带血移植数量最多的国家,一年能做到1500例。
02 为什么日本脐带血移植数量多?
亚洲人适合单份脐血移植
孙自敏教授:我们认为,单份脐带血移植可用于100公斤以内的体重。日本脐带血移植做得比较多,这与亚洲人体重较轻有关。亚洲人中位体重60公斤左右,按照我们的公斤体重来计算,单份脐血移植应该有很好的效果。这也是日本进行脐血移植数量多的原因。
老龄化的影响
孙自敏教授:此外,随着人口的老龄化,单倍型移植也会遇到特殊情况。例如,独生子女的年龄30-40岁,他们的父母都已经六七十岁了,孩子还很小,可能就没有合适的亲缘供者。中国历经了近40年的独生子女政策,这种情况下,脐带血可能具有独特的优势。
老年人移植的选择
孙自敏教授:选择供者的时候,年龄越大,细胞越老。因此,越年轻的细胞越好,而脐血中的细胞是零岁细胞。为什么老年人选择脐带血移植呢?因为使用更有活力的细胞来移植,移植后造血重建和免疫重建效果更好。这也是在日本,很多60岁以上的病人选择脐带血移植的原因。
03 脐带血移植有哪些特点?我们应该如何认知?
脐带血移植的优点
孙自敏教授:世界各国的临床移植数据和基础研究均明确显示,对于恶性血液病患者脐带血移植后原发病的复发率较低,其次,脐血移植后重症GVHD发生率低,而且程度也轻。所以,移植后GRFS(就是没有复发、没有重度GVHD的生存)脐带血移植高,患者的生存质量好,这是脐血移植最大的优点。
脐带血移植的缺点
孙自敏教授:单位脐带血的数量是有限的。比较而言,同胞全合和单倍型是根据受者的体重采集干细胞,而脐带血的干细胞(数量)是固定的。用于脐血移植的细胞数量仅是其它类型移植细胞数量的1/20,因此,细胞是否能够植入,植入是否牢固,这些是大家早期最担心的问题。
多年来,我们一直在探索和解决这个问题。由于脐带血移植有明显的优点,也是我们移植要达到的目的。因此,我们不愿意放弃脐血移植,而是努力克服它所存在的问题。
脐带血移植问题的解决
孙自敏教授:针对脐血移植植入难的问题,20多年来,我们采用清髓性不含ATG的技术方案并不断改进及优化,使脐血移植的植入率高达97%以上,解决了脐血移植植入难的问题。对于植入延缓,移植团队的医护们对脐血移植后并发症的早期认识、及时恰当的处理和控制,虽然植入慢一点,但植入的牢固,结果好,实际上也没必要特别着急。
随着我们外环境越来越好,以后对移植病房的要求会降低。有可能就像国外一样,他们外环境好,自体移植可以在单人间病房完成。
脐带血优势满足新需求
孙自敏教授:随着新药、靶向药以及免疫细胞治疗不断的问世,对移植的要求提高了,大家非常希望移植后没有复发,而且没有严重的GVHD的致残。这种高要求的移植结果,也正是脐带血移植的优势。
04 脐带血移植如何发挥更大价值?
脐带血治疗先天性疾病
孙自敏教授:随着二代测序技术的不断提高和广泛的应用,临床上明确诊断了很多以往不能诊断的先天性疾病。先天性疾病进行造血干细胞移植,需要一个非常好的移植后生存质量,脐带血移植肯定是有优势的。我们需要不断完善如何筛选脐血,什么样的脐血最合适,能够达到最佳疗效。对于这类疾病包括重型再生障碍性贫血患者脐带血移植可能更好。
脐带血移植技术的推广
孙自敏教授:根据2021年CBMTR(中国造血干细胞移植登记)数据显示:脐血移植654例,脐血联合外周血和/或骨髓移植2735例,国内很大移植中心也在尝试脐血移植,我们需要将我们的技术方案形成一个更好的技术体系展示给大家,让大家有信心去做并做细致的推广工作,这种推广要以医护团队共同去做。团队的带头人要对脐带血有一个非常好的认识,不断的积累经验提高技术水平。
就像翟晓文教授(复旦大学附属儿科医院 副院长),我曾经到他们医院去讲过课。她们对脐带血移植很感兴趣,使用脐血移植治疗先天免疫性缺陷性疾病。所以,这样的一些交流,我们撞出了火花,也对脐带血移植有了非常深刻的认识,并扩大了脐血移植的应用范围,她们的工作做的很好。
05 对脐带血应用的未来怎么看?
孙自敏教授:脐带血,我还是对它非常寄予厚望。
现在,脐带血已经用于造血干细胞移植30多年了。然而,越来越多的研究表明,脐带血中包含许多细胞成分。在细胞免疫治疗的时代,像CAR-T细胞和CAR-NK细胞的来源也可以来自脐带血,国外已经有成功的报道。
今天韩国的李英浩教授介绍,他用脐带来源的MSC用于临床研究很多年,做出很好的成果。今天他用脐血来源的Tregs(调节性T细胞),这是一个免疫调节细胞,在临床研究中也取得了初步的较好的结果,将来,我们可以把它与不同作用的细胞联合移植,你可以将移植物中不好的T细胞去除,保留好的T细胞再输给患者,这样患者既没有复发,也没有GVHD。
相当于多种细胞的联合治疗,也是一个方向。脐带血应该是这些细胞治疗中最优质的来源。
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