外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症
2019-12-13 Allan MedSci原创
FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。
FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。FDA药品评估与研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn表示，Vyondys 53有望成为第一个专门针对DMD亚型的治疗方法，该机构估计大约8％的DMD患者携带该突变。FDA补充说，在做出决定时，考虑了与该药物相关的潜在风险。
DMD是一种相当严重的性联遗传肌肉失养症。男性病患大约在4岁开始就会产生肌肉无力的症状，此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩，之后则是上臂肌肉。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1687617#axzz67zYqSgam
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