NEJM：Caplacizumab治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜
2019-01-11 zhangfan MedSci原创
研究认为，对于获得性血栓性血小板减少性紫癜，接受Caplacizumab治疗可加快血小板计数正常化，降低疾病死亡、血栓事件及复发风险
获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)患者由于血管性血友病因子裂解蛋白酶ADAMTS 13缺乏导致血管性血友病因子多聚物、血小板和微血栓无限粘附，引发血小板减少、溶血性贫血和组织缺血。Caplacizumab，一种抗血友病因子的人源化免疫球蛋白，可抑制超大血管假性血友病因子多聚体和血小板间的相互作用。
在近日开展的临床研究中，145名TTP患者，在血浆置换后30天随机接受Caplacizumab（每日10mg）或安慰剂。研究的主要终点为血小板计数正常化（5天内停止每日血浆交换）。次要终点包括TTP相关死亡、TTP复发或试验期间血栓栓塞事件。
研究发现，Caplacizumab组平均血小板计数正常化时间较安慰剂组缩短（2.69 vs 2.88天），接受Caplacizumab治疗的患者，其血小板计数正常的概率较安慰剂组增加1.55倍，次要终点风险较安慰剂组降低74%（12% vs 49%），任意时间TTP复发风险降低67%且未发生难治性TTP（安慰剂组3例）。Caplacizumab组患者接受血浆置换的次数及住院时间缩短。Caplacizumab最常见的不良事件是粘膜皮肤出血。试验期间，安慰剂组有3名患者死亡，Caplacizumab组有1例在治疗结束后死于脑缺血。
研究认为，对于获得性血栓性血小板减少性紫癜，接受Caplacizumab治疗可加快血小板计数正常化，降低疾病死亡、血栓事件及复发风险。
原始出处：
Marie Scully et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura.N Engl J Med， January 9， 2019.
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