UK监管机构扩大Raxone在DMD中的应用
2018-06-23 MedSci MedSci原创
英国监管机构对Santhera公司的Raxone提出了新的科学观点，通过"早期获取药物计划"(EAMS)，将其推广到杜氏肌营养不良症(DMD)患者。EAMS的目标是在有明显未得到满足的医疗需求时，为病人提供威胁生命或严重衰弱的病症，以获得尚未获得上市许可的药物。纳入EAMS允许符合条件的呼吸功能减退的DMD患者在未服用糖皮质激素的情况下接触Raxone (idebenone)，而Santhera准
英国监管机构对Santhera公司的Raxone提出了新的科学观点，通过"早期获取药物计划"(EAMS)，将其推广到杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
EAMS的目标是在有明显未得到满足的医疗需求时，为病人提供威胁生命或严重衰弱的病症，以获得尚未获得上市许可的药物。
纳入EAMS允许符合条件的呼吸功能减退的DMD患者在未服用糖皮质激素的情况下接触Raxone (idebenone)，而Santhera准备在欧洲重新提交上市许可。
自2017年6月起，通过EAMS在英国推出了Raxone，目前已有超过40名DMD患者参加了该计划，在英国的几个专门的DMD中心参加了该计划。
然而，今年1月，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的结论是，在提交的证据中不能批准对DMD中的Raxone的批准。
它承认第三阶段DELOS试验的积极结果 - 该公司表示，该试验提供了统计学意义和临床相关证据，证明Raxone（idebenone）可减缓DMD患者呼吸功能的下降，但表示需要更多数据才能将观察治疗对患者呼吸功能结果的影响。
"我们对Raxone的EAMS的更新感到非常高兴，它允许DMD患者进展至呼吸衰竭阶段并且没有可用的替代治疗选择，可以接受治疗。"Santhera的首席执行官Thomas Meier说。
"MHRA的更新标志着对DMD患者尚未满足的高医疗需求以及Raxone在该人群中的积极效益风险的持续认可。"
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