DMD相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Science Translational Medicine：AAV递送微型<font color="red">DMD</font>基因，治疗<font color="red">DMD</font>金毛犬模型

Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约

“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12

FDA批准Emflaza治疗年轻<font color="red">DMD</font>患者

FDA批准Emflaza治疗年轻DMD患者

PTC Therapeutics公司近日表示，FDA已将Emflaza（deflazacort）的适应症标签扩大到年龄在2岁到5岁之间的杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的患者。2017年，FDA批准了Emflaza用于5岁及以上DMD患者。

网络 - Emflaza，杜兴氏肌肉营养不良症，deflazacort - 2019-06-10

CHMP对Sarepta的<font color="red">DMD</font>治疗持负面看法

Sarepta表示，在欧洲批准的杜氏肌营养不良疗法可能会有延迟，这表明这表明欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的投票结果是否定的。"根据与CHMP代表的讨论，我们了解到CHMP没有得出eteplirsen对于51号外显子患者无效的结论，而是Sarepta尚未达到有条件批准的监管门槛，部分原因是由于在研究中使用外部控制作为比较对象。"Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram说。Sa

MedSci原创 - CHMP，Sarepta的DMD治疗 - 2018-05-05

Sarepta公司<font color="red">DMD</font>基因疗法初步临床结果积极

Sarepta公司DMD基因疗法初步临床结果积极

该公司日前宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下简称AAVrh74），在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。

MedSci原创 - DMD，基因疗法 - 2018-10-06

UK监管机构扩大Raxone在<font color="red">DMD</font>中的应用

UK监管机构扩大Raxone在DMD中的应用

英国监管机构对Santhera公司的Raxone提出了新的科学观点，通过"早期获取药物计划"(EAMS)，将其推广到杜氏肌营养不良症(DMD)患者。纳入EAMS允许符合条件的呼吸功能减退的DMD患者在未服用糖皮质激素的情况下接触Raxone (idebenone)，而Santhera准

MedSci原创 - Raxone，DMD - 2018-06-23

杜氏进行性肌营养不良（<font color="red">DMD</font>）诊治与管理

杜氏进行性肌营养不良（DMD）诊治与管理

聚焦罕见病，共建健康生活！

MedSci原创 - 罕见病，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-08-11

辉瑞的<font color="red">DMD</font>基因疗法fordadistrogene movaparvovec在患者死亡后被FDA搁置

辉瑞的DMD基因疗法fordadistrogene movaparvovec在患者死亡后被FDA搁置

在 Ib 期研究中1例患者死亡后，FDA 搁置了辉瑞的杜氏肌营养不良症 (DMD) 的候选药物 fordadistrogene movaparvovec 的临床试验。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症（DMD），fordadistrogene movaparvovec - 2021-12-26

<font color="red">DMD</font>基因治疗患者的不良事件"错误"报告，导致Sarepta股价大跌

DMD基因治疗患者的不良事件"错误"报告，导致Sarepta股价大跌

Sarepta Therapeutics公司的股票周四下跌了近13％，起因于FDA的不良事件报告系统（FAERS）报告了一名7岁肌肉萎缩症（DMD）男孩服用该公司的微肌营养不良蛋白基因疗法治疗后，患上了横纹肌溶解症

MedSci原创 - 肌肉萎缩症，基因疗法，不良事件 - 2019-08-09

罗氏以11.5亿美元的预付款，收购Sarepta的<font color="red">DMD</font>基因疗法

罗氏以11.5亿美元的预付款，收购Sarepta的DMD基因疗法

该基因疗法是用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）。

MedSci原创 - 罗氏，11.5亿美元，收购，Sarepta，杜兴氏肌营养不良症，基因疗法 - 2019-12-24

知晓“<font color="red">DMD</font>”：罕见病中的常见病，仍无上市药但可产前筛查

知晓“DMD”：罕见病中的常见病，仍无上市药但可产前筛查

唐波就这么“坐着”已经4年了。18岁那年夏天，湖南永州这个不富裕的家庭在二楼客厅里装上了第一台空调。180斤的唐波便被挪到了客厅沙发上，那时起，唐波便开始练习坐着睡觉。他臃肿的身体不得动弹，但双手的指关节却纤细得不像话。手指是他目前全身上下唯一能随着意志活动的部位，妈妈甚至说过，已经22岁的他手指还这么灵活，简直是奇迹。11岁失去行走能力时，唐波还是个喜欢幻想的男孩，期待着去到更多更远的地方。

澎湃新闻 - DMD，罕见病，筛查 - 2017-09-08