Vertex公司的SYMDEKO获澳大利亚批准，用于治疗12岁以上CFTR基因突变的囊性纤维化患者
2019-03-12 不详 MedSci原创
波士顿Vertex制药股份有限公司今天宣布，澳大利亚治疗产品管理局（TGA）已批准将SYMDEKO（tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）上市，用于F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变的12岁以上囊性纤维化（CF）患者的治疗。
波士顿Vertex制药股份有限公司今天宣布，澳大利亚治疗产品管理局（TGA）已批准SYMDEKO（tezacaftor/ivacaftor）上市，用于F508del突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变的12岁以上囊性纤维化（CF）患者的治疗。
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、导致寿命缩短的遗传性疾病，影响北美、欧洲和澳大利亚的约75000人。CF是由CFTR基因突变引起的盐和水在细胞中流动性降低、粘液积聚在肺部，导致慢性肺部感染和进行性肺损伤，严重的可引起死亡。死亡的中位数年龄为25-30岁。
一些突变导致CFTR蛋白在细胞内不能被正常加工或折叠，从而无法到达细胞表面。SYMDEKO是tezacaftor和ivacaftor的组合。Tezacaftor是解决CFTR蛋白的运输和加工缺陷，使其能够到达细胞表面， ivacaftor可以增加蛋白质保持开放的时间。
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