2022 意大利儿科专家组建议:婴儿庞贝病对于阿糖苷酶的免疫反应
2022-03-05 意大利儿科学会 Ital J Pediatr
典型婴儿期庞贝病(c-IOPD)在生命的最初几天到几周内导致肌张力降低和肥厚型心肌病,如果不进行治疗,可在生命最初的1-2年内死于心肺衰竭。酶替代疗法(ERT)阿糖苷酶-α是唯一可用的治疗
中文标题:
2022 意大利儿科专家组建议:婴儿庞贝病对于阿糖苷酶的免疫反应
英文标题:
Immune responses to alglucosidase in infantile Pompe disease: recommendations from an Italian pediatric expert panel
发布机构:
发布日期:
2022-03-05
简要介绍:
典型婴儿期庞贝病(c-IOPD)在生命的最初几天到几周内导致肌张力降低和肥厚型心肌病,如果不进行治疗,可在生命最初的1-2年内死于心肺衰竭。酶替代疗法(ERT)阿糖苷酶-α是唯一可用的治疗方法。但不良的免疫反应会降低ERT的有效性和安全性。本文主要总结了ERT不了反应的管理方法并针对最佳管理提供专家建议。
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