2024 IBD 波尔图小组的共识声明：对 FDA 关于儿科 IBD 药物审批试验指南草案的回应

2024 IBD 波尔图小组的共识声明：对 FDA 关于儿科 IBD 药物审批试验指南草案的回应

Response to FDA draft guidance on pediatric IBD drug approval trials: A consensus statement from the IBD Porto Group

2024-11-20

我们饶有兴趣地阅读了 FDA 的征求意见草案，“儿科炎症性肠病行业指南：开发治疗药物”（2024 年 7 月，https://www.fda.gov/media/180126/download）。欧洲儿科胃肠病学、肝病学和营养学会 (ESPGHAN) 儿科 IBD 波尔图小组赞赏 FDA 为针对儿科炎症性肠病 (PIBD) 的药物临床开发提供全面指导所做的努力。鉴于 FDA 对 PIBD 试验的全球影响力，我们认为尽管我们位于欧洲，但我们也贡献自己的意见非常重要。 ESPGHAN 的波尔图和兴趣小组包括来自人口超过 5 亿的欧洲所有主要研究活跃的 PIBD 中心。领导这些中心的95 名国际儿科 IBD 专家经过反复讨论后签署了这封信，并以完全一致的方式提交。

我们同意 FDA 草案中表达的关于 IBD 成人和儿童药物批准之间不可接受的长时间滞后的担忧。例如，维多珠单抗被批准用于成人已有十多年了，但尚未批准用于儿童。令人惊讶的是，虽然有 13 种生物制剂被批准用于成人 IBD 治疗，但目前只有 2 种生物制剂被批准用于儿童患者。这种差异导致儿童难以获得有效药物，并且在标签外使用时会导致剂量不定。总体而言，全世界患有 IBD 的儿童无法获得最佳治疗，从而导致伤害。

FDA 草案中有许多积极的观点，我们对此表示感谢。尽管如此，我们对该草案的其他方面感到担忧，特别是有效性可以从成人试验中完全推断这一概念的有限实施。这涉及所需儿科试验的数量和类型、试验中侵入性操作的选择以及确保试验中所有参与者的有效剂量。