自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究问题与解答（征求意见稿）
2023-06-26 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 国家药品监督管理局药品审评中心 发表于上海
为规范和指导CAR-T类产品的变更研究和申报，我中心形成了《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究问题与解答（征求意见稿）》。
自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究问题与解答（征求意见稿）
2023-06-26
近年来，中国百余个 CAR-T 细胞治疗产品（以下简称 CAR-T 产品）申报临床试验，截至 2023 年 6 月已有 2 个产品 4 个适应症在中国批准上市，为复发/难治疾病提供了有效的治疗手段。该领域技术迭代速度快，临床试验设计和实施与传统生物制品不同，业界对产品工艺和质量等方面的理解仍处于逐步加深过程中，因此临床试验期间和上市后常出现工艺优化等药学变更。其中，生产场地新增/转移，基因修饰系统工艺变更，生产用原材料更新换代以及分析方法的优化等是常见的变更事项。自体 CAR-T 产品为个性化治疗产品，生产用原材料种类多，供者细胞采集、CAR-T 细胞生产、检验、保存、运输和回输过程复杂，起始原材料、工艺和质量的变异性大，每批细胞产量有限，质量管理体系特殊，变更研究的设计和实施存在较大挑战。
为规范和指导CAR-T类产品的变更研究和申报，我中心形成了《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究问题与解答（征求意见稿）》。现通过中心网站向社会公开征求意见，诚挚欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，请在征求意见反馈表填写具体信息，并通过邮件反馈我们。感谢您的参与和支持！
征求意见时限为自发布之日起一个月。
《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究问题与解答》征求意见稿.pdf
