使用人类诱导多能干细胞进行神经精神疾病神经药理学研究的建议、指南和最佳实践

中文标题：

使用人类诱导多能干细胞进行神经精神疾病神经药理学研究的建议、指南和最佳实践

英文标题：

Recommendations, guidelines, and best practice for the use of human induced pluripotent stem cells for neuropharmacological studies of neuropsychiatric disorders

发布机构：

欧洲神经精神药理学学院 European College of Neuropsychopharmacology

发布日期：

2023-03-20

简要介绍：

全球范围内患有神经精神疾病 (NPD) 的人数有所增加，2019 年计算出 300 万伤残调整生命年。尽管使用遗传学、影像学、临床和动物模型等各种方法进行的研究提高了我们对 NPD 的认识，但我们仍然缺乏关于潜在病理生理机制的基本知识。此外，迫切需要针对 NPD 的高效疗法。由体细胞产生的人诱导多能干细胞 (hiPSC)使科学家能够以特定于患者的方式创建脑细胞。然而，使用 hiPSC 存在一些挑战需要解决。在当前的论文中，将讨论使用 hiPSC 进行神经药理学和神经精神病学研究的最佳实践。具体来说，我们为患者招募的最佳实践提供建议，包括从捐赠者那里收集人口统计、临床、医学（治疗和反应前后）、诊断（包括量表）和遗传数据。除了讨论生物学和技术复制之外，我们还强调了关于供体遗传学和性别的考虑。此外，我们提出了我们对选择对照组/线、实验设计以及在 NPD 的背景下使用基于 hiPSC 的模型进行神经药理学研究的考虑因素的看法。在此过程中，我们探索了该领域中有关可重复性、统计分析以及如何将体外研究转化为临床相关观察的关键问题。本文的目的是为 hiPSC 研究人员提供关键资源，以进行稳健且可重复的神经药理学研究，最终目的是改进 NPD 新型治疗药物的鉴定和临床转化。

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