儿童低级别胶质瘤临床研究试验终点选择的专家共识

中文标题：

儿童低级别胶质瘤临床研究试验终点选择的专家共识

发布机构：

中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会

发布日期：

2023-07-19

简要介绍：

儿童低级别胶质瘤（pediatric low grade glioma, pLGG）是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤类型，与成人相比表现出不同的生物学和临床特征。发育中的儿童大脑更容易受到肿瘤及其治疗毒性的影响，胶质瘤放化疗导致的神经认知功能下降、耳毒性、内分泌毒性和细胞学毒性等，对于维持患者生活质量和生理功能是巨大的挑战，临床急需研发新的药物。在pLGG临床研究中，由于肿瘤对药物的反应缓慢，治疗过程中从影像学角度观察，缓解并不明显，完全缓解（complete response, CR）和部分缓解（partial response, PR）发生率不高。多个指南在pLGG的研究中引入了轻微缓解（minor response, MR）的概念，即在T2/FLAIR序列上按二维扫描标准测量肿瘤相关径线，其乘积大小较基线检查时减少25%～<50%。肿瘤进展缓慢，无进展生存（progression free survival, PFS）和总生存（overall survival, OS）时间长，终点随访周期过长，难以用PFS或OS作为临床研究的主要终点。为了更好地推动pLGG的药物研发，本共识汇集了神经肿瘤学、临床肿瘤学、神经影像学、神经外科学和神经病理学等多学科专家的意见，给出了中国pLGG临床研究试验终点选择的专家意见和建议，基于中枢神经系统肿瘤评价标准（response assessment in neuro-oncology criteria, RANO），推荐客观缓解率（objective response rate, ORR，定义为CR+PR+MR）作为主要终点，指导中国pLGG靶向治疗的临床研究和药物研发。现从pLGG的分型、影像学表现和临床表现，pLGG化疗和放疗治疗的局限性，pLGG的药物研发进展，pLGG临床研究试验终点的选择，运动、神经心理学和患者自报告终点，pLGG疗效评估标准六个方面进行综述。 

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