基因编辑突变相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>2.0：<font color="red">基因</font><font color="red">突变</font>疾病迎来精准修复

基因编辑2.0：基因突变疾病迎来精准修复

你也许听说过有“分子手术刀”之称的 CRISPR-Cas9，这种技术可以用来编辑或切除基因。现在，科学家们又开发出了一种更精准地 DNA 编辑工具，可以用来修改 DNA 单碱基。像CRISPR这一类的使用核酸酶的基因编辑方法，因为涉及到剪切 DNA 双链结构，可能有一定几率导致不精准的基因编辑，所以近来也受到了一些质疑。而某些不会破坏 DNA 双链结构的基因编辑方法也都不乏研究者，

DeepTech深科技 - 基因编辑，遗传 - 2017-10-29

活体<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>，<font color="red">基因</font><font color="red">突变</font>类疾病未来治疗的希望

活体基因编辑，基因突变类疾病未来治疗的希望

本周，科学家首次尝试在人体内进行基因编辑，以便永久性改变人类基因来治愈疾病。该临床试验在美国加利福尼亚完成，受试者是44岁的 Brian Madeux，随着实验展开，上亿个正确的基因拷贝和用来对他本体基因进行精准编辑的工具一起随静脉注射进入他的体内。Madeux 患有的是一种叫做“亨特综合征”（Hunter syndrome）的代谢性疾病，这是一种由于基因突变导致的遗传性疾病，成为第一个受

MedSci - 活体，基因编辑 - 2018-01-01

Nature子刊：新的<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>策略纠正地贫<font color="red">突变</font>

最近，美国耶鲁大学带领的一个研究小组，使用一种新的基因编辑策略，纠正了导致地中海贫血（一种贫血症）的突变。研究人员说，他们的基因编辑技术在小鼠中纠正了致病突变，并减轻了小鼠的疾病。这一发现可能会促使人们研究类似的基因治疗，来治疗遗传性血液病患者。最近，美国耶鲁大学带领的一个研究小组，使用一种新的基因编辑策略，纠正了导致地中海贫血（一种贫血症）的突变。研究人员说，他们的基因编辑技术在小鼠中纠正了致病

生物通王英 - 基因编辑策略，纠正，地贫突变 - 2016-10-30

Cell：胚胎<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>选择性消除线粒体<font color="red">突变</font>

Cell：胚胎基因编辑选择性消除线粒体突变

在发表于4月23日Cell杂志上的一项研究中，Salk研究所的研究人员报告称首次成功尝试使用基因编辑技术阻止了与多种人类线粒体疾病相关的突变线粒体DNA从小鼠母亲处传递给后代。

生物通 - 基因编辑，线粒体突变 - 2015-04-24

先导<font color="red">编辑</font>技术，轻松设计癌症<font color="red">突变</font>小鼠模型，加速癌症<font color="red">基因</font><font color="red">突变</font>研究

先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究

该研究开发了一种基于先导编辑的方法，可以轻松将特定的癌症相关基因突变设计到小鼠模型中。

生物世界 - 先导编辑，癌症突变小鼠模型 - 2023-05-14

专家解读Cell丨实现大规模、高效、精准的<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font><font color="red">突变</font>

专家解读Cell丨实现大规模、高效、精准的基因编辑突变

自从发现DNA是遗传的物质基础以来，分析基因型 (DNA序列的差异)和表型（细胞、模式生物乃至人类的个体间差异）的关系，一直是遗传学乃至生物学研究的核心科学问题。如果可以通过高通量的方法分析这一问题，将极大地促进我们对基因功能、表达调控和及其与疾病之间的关系。利用shRNA、siRNA 以及近几年来迅速发展的CRISPR，高通量的敲低/敲除基因的表达，已经被广泛应用于高通量的研究基因功能。

BioArt - 专家解读，大规模，高效精准，基因编辑突变 - 2018-09-29

Nat method：CRISPR<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术导致小鼠体内上百种非目标<font color="red">基因</font><font color="red">突变</font>

Nat method：CRISPR基因编辑技术导致小鼠体内上百种非目标基因突变

众所周知，CRISPR-Cas9 基因编辑技术凭借其快速和高精确度的特点，被科学家视为了解基因在疾病中作用的重要途径。与此同时，基因编辑技术由于可以删除或修复有缺陷的基因，所以它也为基因治疗带来了新的希望。世界上首例将 CRISPR 应用于人体的治疗案例

DeepTech深科技 - 基因编辑，突变 - 2017-05-30

EMBO Mol Med：<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术能精确修复EGFR<font color="red">突变</font>的非小细胞肺癌<font color="red">基因</font>

EMBO Mol Med：基因编辑技术能精确修复EGFR突变的非小细胞肺癌基因

Shrager在国际学术期刊EMBO Molecular Medicine发表CRISPR/Cas技术的改进与成熟，将这种分子手术方法与传统手术、放疗和/或TKI治疗相结合，将有可能显著提高携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者的生存率

MedSci原创 - 非小细胞肺癌，基因编辑，EGFR - 2016-01-19

Nature Communications：意想不到：CRISPR<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>会导致可遗传的<font color="red">基因</font>组结构<font color="red">突变</font>

Nature Communications：意想不到：CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变

CRISPR-Cas9是对微生物、动植物，以及人类基因组进行修饰的强有力工具。在医疗保健领域，CRISPR-Cas9基因编辑为治愈遗传病、癌症，乃至心脏病等重大疾病带来了前所未有的希望。

“生物世界”公众号 - CRISPR-Cas9，基因结构突变 - 2022-02-08

【盘点】<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>新突破，或许<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术才刚刚开始

【盘点】基因编辑新突破，或许基因编辑技术才刚刚开始

日前，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。与此同时，他们还表示这种基因编辑方法也适用于由单

MedSci原创 - 基因编辑 - 2017-02-27

盘点<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>新利器

盘点基因编辑新利器

Argonaute蛋白模型图片来源：Laguna Design/SPL CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。

中国科学报 - 基因编辑 - 2016-08-15

Transl Psychiatry：CRISPR/cas9基因编辑技术成功修复癫痫致病突变基因

编码Nav1.1通道α亚基的SCN1A基因发生突变，可导致具有各种临床表型的癫痫，这与通道功能缺失或功能获得的对比效果有关。近期，来自中国科技大学、中科院广州生物医药与健康研究院、广州医科大学第二附属医院和中南大学的研究人员采用基因编辑乳房所以成功修复人类iPSCs细胞中癫痫有关的基因突变。在这项研究中，研究人员将近年来迅猛发展的基因组编辑技术与iPSC来源的模型结合起来，纠正了癫痫患者iPSC中

MedSci原创 - 基因编辑，癫痫 - 2016-01-10

Cell：基因编辑选择性消除线粒体突变为人类疾病带来希望

在发表于4月23日《细胞》（Cell）杂志上的一项研究中，Salk研究所的研究人员报告称首次成功尝试使用基因编辑技术阻止了与多种人类线粒体疾病相关的突变线粒体DNA从小鼠母亲处传递给后代。

生物通 - 基因编辑，线粒体，突变 - 2015-05-11

（一）基因编辑

转瞬间，2016年又即将逝去，即将过去的这一年，

（一）基因编辑 - medscizl - 2016-12-07

基因编辑公司Horizon收购Sage公司做强基因编辑技术

这两家公司都是当今炙手可热的基因编辑技术的供应商。

MedSci原创 - 基因编辑，Horizon - 2014-10-04

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