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<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">进行</font><font color="red">性</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>（DMD）诊治与管理

杜氏进行性肌营养不良（DMD）诊治与管理

聚焦罕见病，共建健康生活！

MedSci原创 - 罕见病，杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-08-11

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症首个新药获批

杜氏肌营养不良症首个新药获批

杜氏肌营养不良症患者会慢慢出现肌无力。图片来源：Eric Kruszewski 日前，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。

科学网 - 杜氏肌营养不良症，突变 - 2016-09-28

Lancet：Ataluren用于<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>的治疗

Lancet：Ataluren用于杜氏肌营养不良的治疗

研究发现，大部分杜氏肌营养不良症患者接受Ataluren治疗后症状无显著改善，但对于基线6MWD测试成绩300-400m之间的患者，治疗显示出显著的效果。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，Ataluren，6MWD - 2017-07-18

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">进行</font><font color="red">性</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>（DMD）如何诊治和管理？看看这门课程！

杜氏进行性肌营养不良（DMD）如何诊治和管理？看看这门课程！

让临床更轻松～

MedSci原创 - 杜氏进行性肌营养不良 - 2022-08-05

Neurology：Eteplirsen治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>长期疗效研究

Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究

研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，DMD，Eteplirsen - 2018-05-12

2023 巴西共识建议：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>（更新版）

2023 巴西共识建议：杜氏肌营养不良（更新版）

杜氏肌营养不良（DMD）是儿童最常见的肌营养不良，本文主要针对杜氏肌营养不良的管理提供共识指导建议。

Arq Neuropsiquiatr - 杜氏肌营养不良 - 2023-03-21

NAT CELL BIOL：干细胞治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症

NAT CELL BIOL：干细胞治疗杜氏肌营养不良症

已有的研究显示，人多能干细胞（hPSC）可以被定向分化成骨骼肌祖细胞（SMPC）。然而，相对于人胎儿或成人的卫星细胞（骨骼肌干细胞），hPSC-SMPC的肌原性仍不清楚。

MedSci原创 - 肌肉，干细胞，肌萎缩 - 2017-12-19

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>新药Viltolarsen下月申请，有望获批

杜氏肌营养不良新药Viltolarsen下月申请，有望获批

由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，NCNP-01，是一个口服治疗杜肌氏营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。 Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligon

健点子ihealth - 杜氏肌营养不良，Viltolarsen - 2019-08-06

Nature Medicine：<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症的AAV基因疗法

Nature Medicine：杜氏肌营养不良症的AAV基因疗法

尽管delandistrogene moxeparvovec在主要终点NSAA评分变化上未能显示出统计学显著优势，但在微抗肌萎缩蛋白表达和其他次要终点上显示出一定的积极趋势。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2024-10-17

PTC<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>药物Translarna获NICE支持批准

PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准

近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna在英国监管方面获得好消息，英国医疗成本控制与管理机构NICE批准该药物用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。杜氏肌营养不良症属于一种遗传性疾病，主要为男性遗传。由于DMD基因突变导致肌萎缩蛋白（dystrophin）合成障碍，继而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能异常。DMD患者通常在10岁左右便逐渐失去行走

生物谷 - 肌营养不良药物 - 2016-07-27

FDA终于批准首个<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>新药eteplirsen

FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen

导语：杜氏肌营养不良是一种至今都无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，就会有一名受到此病的影响。如果不经治疗，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，在20~30岁左右丢掉性命。杜氏肌营养不良是一种尚无法治愈的侵袭性、退行性遗传疾病，每3600名新生男婴中，将会有一名男婴受到此病的

医药魔方数据 文章链接：中国制药网 - 杜氏肌营养不良，遗传病，新药 - 2016-09-21

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>症新药2期结果积极|罕见病

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28

Nat Commun：基因编辑治疗<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font>，克服关键难题

Nat Commun：基因编辑治疗杜氏肌营养不良，克服关键难题

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）就是一个明显的例子。据统计，在全球范围内，每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，基因编辑 - 2017-03-19

2016 AAN实践指南：杜氏肌营养不良的激素疗法

2016年2月，美国神经病学学会(AAN)发布了杜氏肌营养不良的激素疗法指南。

Neurology. 2016 Feb 2;86(5):465-72. - 杜氏肌营养不良，激素疗法 - 2016-02-02

AAN 2014：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良安全有效

在某些杜氏肌营养不良症（DMD）患者中，Eteplirsen可以在超过2年的时间内安全地维持其对行走速度的有益作用，并且是首个能在这一时间段内稳定膈肌功能的药物。 Jerry R.Kaye博士深入报告了安全性和药代动力学数据：在这项小规模研究中，eteplirsen未引起明显的治疗相关不良事件。迄今尚无患者停止或

爱唯医学网 - AAN，Eteplirsen，杜氏肌营养不良症 - 2014-05-13

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