Blood:Emicizumab预防用于儿童A型血友病
Emicizumab是一种双特异性的人源化单克隆抗体,通过桥接激活因子(F) IX和FX来恢复A型血友病的FVIII激活功能缺陷。Guy Young等人开展了一项3期临床试验,评估emicizumab预防用于儿童A型血友病的疗效和安全性。
MedSci原创 - Emicizumab,血友病,预防 - 2019-10-14
沙特A型血友病诊断和治疗专家共识
获得性血友病A (Acquired hemophilia A, AHA)是一种非典型的出血性疾病,可导致无出血性疾病史的患者产生针对凝血因子ⅷ不同表位的自身抗体。
Journal of Taibah University Medical Sciences - A型血友病 - 2024-05-20
Novo Nordisk在美国推出A型血友病新药Novoeight
丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,在美国推出A型血有病新药Novoeight(turoctocog alpha),该药是一种重组凝血因子VIII产品,于2013年10月获
生物谷 - A型血友病 - 2015-03-30
拜耳A型血友病药物Kovaltry获FDA批准
近日,美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市,用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究,主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效,以及对围手术期出血护理的影响。
生物谷 - 拜耳,FDA,血友病 - 2016-03-21
拜尔A型血友病药物Jivi获得FDA批准
拜耳公司宣布,FDA批准了其开发的Jivi(重组PEG长效化人抗血友病因子)用于常规预防性治疗先前接受过治疗的成人和12岁以上青少年的A型血友病患者。同时FDA还批准Jivi用于按需治疗血友病患者的出血围手术期处理。
MedSci原创 - A型血友病,FDA,重组因子VIII - 2018-08-31
世界血友病同盟《全球血友病年度报告2022》解读
我国相较于欧美国家在血友病及其他出血性疾病患者的诊断及治疗方面还有较大差距,临床医务工作者需提高对血友病及其他出血性疾病的认识并不断提高诊断和治疗能力。
诊断学理论与实践 - 血友病 - 2024-06-06
NEJM:SPK-8011基因疗法治疗A型血友病
SPK-8011可实现A型血友病患者持续的因子8表达,出血风险降低90%以上
MedSci原创 - 血友病A,SPK-8011 - 2021-11-18
Blood:BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病
通过将功能性人F9基因(编码凝血因子IX)转入肝细胞中,基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX(FIX)水平维持在正常水平。
MedSci原创 - B型血友病,BAX 335基因疗法,F9基因 - 2020-10-19
NEJM:基因治疗成功用于B型血友病
MedSci提示: 基因疗法对于众多疾病都有疗效,如肿瘤,遗传性疾病,将来还可能在退行性疾病,感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷,如外源性基因是否有害?以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除?以及选择什么样的载体最合适?什么样的载体更安全,都是需要考量的。例如,如果希望这种基因是一过性表达(如机体正常后,便不希望它再表达),可以选择腺病毒载体;如果
血友病,基因治疗 - 2011-12-12
拜耳旗下A型血友病药物Jivi在日本获批
拜耳制药近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准Jivi®(BAY94-9027)用于日本12岁或以上成人和青少年A型血友病的治疗。
MedSci原创 - A型血友病药物,Jivi,日本厚生劳动省 - 2018-09-24
ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病
临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez(etranacogene dezaparvovec)治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。
MedSci原创 - 血友病,A型血友病,EtranaDez,Roctavian - 2022-05-07
血友病A临床分型与出血特点
2023-04-27
FDA批准Baxalta长效A型血友病疗法Adynovate上市
FDA最近宣布批准Baxalta的长效A型血友病疗法Adynovate上市,这也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液病研究领域的又一利好消息。此前Baxalta对Adynovate(BAX855)寄予厚望,认为这种产品将帮助公司进一步巩固其在血友病市场的地位,并与百健公
MedSci原创 - 血友病,长效 - 2015-11-19
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