AAV8-hSPINK1基因相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

FDA授予<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font>疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM<font color="red">1</font>神经节苷脂贮积症

FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。

MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03

Ultragenyx宣布其<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font>疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的<font color="red">1</font>/2期确证研究组的阳性数据

Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。

MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17

首个直接注入大脑的<font color="red">基因</font>疗法上市；血友病<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font>疗法临床试验效果显著；CAMP4融资<font color="red">1</font>亿美元推进ASO疗法进入临床

首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床

占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。

生物世界 - 血友病 - 2022-07-21

【论著】| m6Am修饰酶PCIF<font color="red">1</font>调控靶<font color="red">基因</font>ACOT<font color="red">8</font>参与胃癌进展的机制研究

【论著】| m6Am修饰酶PCIF1调控靶基因ACOT8参与胃癌进展的机制研究

PCIF1作用的分子机制及其与胃癌进展的关系仍有待进一步探索。在本研究中，我们分析了PCIF1对胃癌细胞增殖、迁移和侵袭的调控作用及分子机制。

中国癌症杂志 - 胃癌，m6Am，ACOT8 - 2023-09-06

Diabetologia：多肽偶联的纳米颗粒在“人源化”的HLA-转<font color="red">基因</font>小鼠中诱导耐受并抑制<font color="red">1</font>型糖尿病中致糖尿病CD<font color="red">8</font>+T细胞应答

Diabetologia：多肽偶联的纳米颗粒在“人源化”的HLA-转基因小鼠中诱导耐受并抑制1型糖尿病中致糖尿病CD8+T细胞应答

近日，国际杂志《Diabetologia》上在线发表一项关于多肽偶联的纳米颗粒在“人源化”的HLA-转基因小鼠中诱导耐受性并抑制1型糖尿病中致糖尿病CD8+T细胞应答的研究。诱导抗原特异性免疫耐受性可以在NOD小鼠模型中提供具有前景的免疫疗法，但是成功转化为人类1型糖尿病的条件是有限的。

MedSci原创 - 糖尿病，小鼠模型 - 2017-12-31

Gut：海军军医大学廖专/邹文斌开发改善慢性胰腺炎的新方法

该研究表明胰腺导向的AAV8-hSPINK1基因治疗安全有效地改善小鼠胰腺炎。

iNature - 慢性胰腺炎，AAV8-hSPINK1基因 - 2024-04-03

公认最安全<font color="red">基因</font>治疗载体<font color="red">AAV</font>，竟有潜在致癌性

公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性

近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。

BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11

或引发癌症 <font color="red">基因</font>疗法 “悠着点儿”

就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。但一项针对 10 年前用 AAV 治疗的血友病犬的研究表明，该载体很容易将其有效载荷插入宿主 DNA 中控制细胞生长

中国科学报 - 基因疗法 - 2020-01-10