NEJM：LentiGlobin基因疗法治疗镰状细胞病
使用LentiGlobin一次性治疗可使镰状细胞病患者的大多数红细胞持续产生HbAT87Q，从而减少溶血，并完全解决严重的血管阻塞事件
MedSci原创 - 镰状细胞病，LentiGlobin，HbAT87Q - 2022-02-18
基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病，遭遇滑铁卢
近日，生物制药公司Bluebird bio披露，FDA已将其针对镰状细胞疾病（SCD）的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。
MedSci原创 - 急性髓细胞白血病，镰状细胞疾病，LentiGlobin - 2021-02-24
基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞病：I / II期临床取得积极结果
Bluebird生物公司正在进行的基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞病（SCD）的I / II期研究的最新数据表明，严重的血管闭塞性危机（VOC）和急性胸腔综合征（ACS）已经得以解决。
MedSci原创 - 镰状细胞病，LentiGlobin - 2020-06-13
Bluebird基因疗法LentiGlobin BB305获得FDA突破性疗法认证
最近美国基因疗法的先驱Bluebird公司表示公司开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案LentiGlobin BB305已经获得了FDA的突破性药物地位认证。
生物谷 - FDA，基因疗法 - 2015-02-04
2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型红血球疾病的最新数据
bluebird生物技术公司近日在第60届美国血液学会（ASH）年会上公布了LentiGlobin™基因疗法治疗镰刀型红血球疾病（SCD）的I/II期HGB-206研究的最新数据。
MedSci原创 - LentiGlobin，ASH年会，镰刀型红血球疾病 - 2018-12-06
蓝鸟(Bluebird Bio)暂停LentiGlobin基因疗法1/2、3期临床研究
美国当地时间2021年2月16日，著名的基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.）宣布，由于可疑的非预期严重不良反应急性髓细胞白血病（AML），公司已经
MedSci原创 - 基因治疗 - 2021-02-17
蓝鸟生物继基因疗法致癌后表示：不可能导致白血病，或将恢复临床研究
近日，在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，
MedSci原创 - 基因疗法，镰刀状细胞，镰刀状红细胞贫血，蓝鸟生物 - 2021-03-15
诺华将通过抽签免费提供世界最贵药物
近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，AveXis打算根据生产能力每年分发多达100剂。
医谷 - 基因疗法，诺华 - 2019-12-24
这7款今年上市的新药，有望在5年内成为重磅
2019年将有多项创新药上市，其中不乏可能达到重磅药（blockbuster drug）资格的产品。哪些新药可能成为未来的重磅药物，这些新药又有什么特点？近日科睿唯安推出了《最值得关注的药物预测》报告，列举了7款在2019年值得关注的上市新药，并且认为它们在2023年有可能成为重磅药。今天药明康德微信团队将与读者分享这7款药物的相关信息。
药明康德 - 新药，艾伯维，肾性贫血，Alexion，血液疾病 - 2019-03-25
NEJM：镰状细胞病基因治疗后的急性髓系白血病病例
更高比例的转基因表达细胞可能会消除其中的许多细胞，这需要更长时间的随访来评估移植介导的基因治疗对镰状细胞病患者的效果。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2021-12-15
第61届ASH：bluebird bio将展示其基因和细胞疗法的最新数据
bluebird bio近日宣布，将在第61届美国血液学会（ASH）年度会议上展示bb21217治疗多发性骨髓瘤的最新数据。
MedSci原创 - Bluebird，Bio，第61届ASH，基因和细胞疗法 - 2019-11-07
Bluebird临床数据不甚理想 基因疗法任重而道远
最近，基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。
生物谷 - 基因治疗，Bluebird - 2015-12-14
2017最有可能出彩的临床试验们
2016年，我们看到了不少令人瞩目的新药研发范例。就拿刚过去的12月来说，12月14日，Clovis的PARP抑制剂Rubraca获批上市，治疗带有BRCA基因突变的经治晚期卵巢癌患者；圣诞前夕，Biogen与Ionis Pharmaceuticals也带来了首款获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。这些新药的上市，离不开临床试验中令人振奋的结果。是这些临床试验决定了研发人员多年的
药明康德 - 临床试验，出彩 - 2017-01-24
【盘点】NEJM 4月原始研究第三期汇总
【1】输血依赖型β-地中海贫血患者的基因治疗DOI: 10.1056/NEJMoa1705342供者的可用性和移植相关风险限制了同种异体造血细胞移植在输血依赖型β-地中海贫血患者中的广泛使用。此前研究结果显示，通过慢病毒转移有标记的β-珠蛋白（βA-T87Q）基因对β-地中海贫血患者进行基因治疗能够替代长期红细胞输入。本研究旨在评估这种基因治疗在输血依赖型β-地中海贫血患者中的安全性和疗效。在两项
MedSci原创 - 2018-04-19
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