Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
全球囊性纤维化（CF）治疗领域领导者Vertex近日在扩大英国市场方面遭受挫折，英国药物成本和疗效管理部门NICE拒绝其囊性纤维化药物Orkambi，尽管Orkambi能够有效降低患者的住院治疗率。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款针对携带
生物谷 - 囊性纤维变性，Vertex - 2016-03-26
FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。 在此之前，FDA只批准Orkambi
MedSci原创 - FDA，Orkamb，囊性纤维化 - 2016-10-20
囊性纤维化药物Orkambi的定价争议在英国继续存在
英国活动家正在呼吁英国政府干预囊性纤维化药物Orkambi的定价纠纷。活动家写信给英国政府要求他们在与囊性纤维化（CF）药物Orkambi（lumacaftor-ivacaftor）制造商的三年谈判结束后转向“B计划”，因为目前的谈判未能确保NHS希望得到的实惠价格。
网络 - 纤维化，ORKAMBI，定价争议 - 2019-02-25
Orkambi：首个欧盟批准的2-5岁儿童囊性纤维化治疗药物
欧盟委员会批准囊性纤维化（CF）药物Orkambi用于治疗2-5岁的儿童。此次批准使Orkambi成为欧洲第一个治疗CF儿童患者的药物，目前这一类患者人数约为1500。
MedSci原创 - 囊性纤维化，2-5岁儿童，ORKAMBI - 2019-01-26
加拿大卫生部批准ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）治疗儿童囊性纤维化
Vertex制药公司近日宣布，加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®（lumacaftor / ivacaftor）用于治疗2至5岁儿童的囊性纤维化（CF）。
MedSci原创 - 儿童囊性纤维化，ORKAMBI，lumacaftor - 2018-12-14
2015获批上市新药哪些会成“重磅炸弹”？
2015年早些时候，汤森路透Cortellis竞争情报对“值得期待的药物”(Drugs To Watch)做出预测，预计2015年进入市场、有望成为“重磅炸弹”的药物超过2014年。2015年获批/上市药物中，2019年销售额预计超过10亿美元的共11种(2014年仅有3种)。而就目前情况看，除了预期所列药物外，还有其他几种2015年获批和(或)进入市场的药物有望在今后5年内跻身“重磅炸弹”药
汤森路透 - 汤森路透，新药 - 2016-01-07
Vertex新的三联组合治疗囊性纤维化，3期临床大获成功
全球CF患者约75000人，其目前的Kalydeco，Orkambi和Symkevi组合只能治疗这一总数的一半，Vertex公司的最终目标是治疗所有的CF患者。
MedSci原创 - Vertex，三联组合，囊性纤维化，3期临床 - 2019-06-02
Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果。结果表明，两项研究均达到了主要终点和所有主要次要终点，肺功能和该疾病的其他指标得到了显着改善。
MedSci原创 - Vertex，囊性纤维化药物，Trikafta - 2019-11-03
2022年邵逸夫奖获奖名单公布！两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖
邵逸夫奖为国际性奖项，以表彰在学术及科学研究或应用上获得突破性成果，并对人类生活产生深远影响的科学家。
MedSci原创 - 邵逸夫奖 - 2022-05-27
【盘点】有关囊性纤维化治疗进展一览
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。在此之前，FDA只批准Orkambi用于12岁或以上患者
MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2016-10-20
2016年美国薪酬最高的5位生物制药公司CEO
高管薪酬调查公司Equilar最近发布了美国薪酬最高的200名CEO清单。其中生物医药类CEO薪酬TOP5分别来自于再生元、Vertex、新基、艾尔建、和强生。
医药魔方数据 - 高薪，生物制药 - 2017-02-14
这些药企，薪酬最高
想来每个职场人多少都有过“年薪百万”的理想，对于生物制药公司来说，高薪同样是吸引优秀人才和令现有人才获得职业满足感的不二法门。FiercePharma根据员工的薪资中位数水平，列出了全球范围内慷慨程度排名前十的生物制药公司。
医药经济报 - 药企，薪资待遇 - 2019-10-11
2015年15大畅销新药出炉
药物开发者经常以对病人的价值为新药的高昂价格辩护，但是很少有人怀疑新药给生物制药公司提供另一种类型的价值，也就是能够通过几年有时几十年收回高昂的研发、临床试验和商业化成本而获得利润。 尽管去年新上市的药物没有一种达到成为重磅炸弹药物所需的10亿美元销售额门槛，但是排名前五中的一种新药如果其销售额再增加1亿多美元就接近这一门槛了。2015年期间投入市场的10种新药实现1000万～1亿美
生物谷 - 药物，新药，销售额，赛诺菲，艾伯维，葛兰素史克，罗氏，礼来 - 2016-03-08
柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献
蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。
深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04
Alexion这两款在研罕见病药物将是未来明星品种
近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物（ultra-orphan drugs）Strensiq（asfotase alfa）和Kanuma（sebelipase alfa）给予积极意见，从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。没有哪家公司会像Alexion公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功，虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式
MedSci原创 - 罕见，药物 - 2015-11-19
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